又一批國產藥被FDA授予孤兒藥資格認定，將加快臨床開發進程

2023年12月29日 09:35:20來源：制藥網點擊量：32898

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　　FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發設立了孤兒藥資格認定，適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病藥物。被FDA授予孤兒藥資格認定的藥品，有利于后續在美國的研發、注冊及商業化等方面獲得相關政策支持，也將有助于降低其研發投入、并加快臨床開發及上市進度。近期以來，又一批國產藥被FDA授予孤兒藥資格認定，值得關注。

　　兩款胰腺癌治療藥

　　12月27日，博安生物發布公告稱，其自主開發的兩款靶向Claudin18.2的在研產品——創新抗體BA1105、創新抗體偶聯藥物BA1301已獲得美國FDA授予的治療胰腺癌適應癥的孤兒藥資格認定。

　　胰腺癌被視為嚴重威脅生命健康的癌癥之一，也是臨床診治的一大難題，由于該疾病早期癥狀隱匿，大部分患者一經發現已處于中晚期，目前臨床亟待需要新的靶點治療藥物，以提升治療效果。

　　隨著博安生物兩款在研產品獲得孤兒藥資格認定，有望在晚期一二線胰腺癌中相互補位，還都具有與公司納武利尤單抗注射液BA1104聯合增效的潛力，進一步提高臨床開發確定性。

　　石杉堿甲

　　12月13日晚間，萬邦德發布公告稱，全資子公司萬邦德制藥于當天收到美國FDA的認定函，其旗下石杉堿甲用于重癥肌無力適應癥獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。

　　據了解，石杉堿甲本質是一種可逆性的乙酰膽堿酯酶(AChE)抑制劑，在臨床上常用于治療良性記憶障礙和輕中度的老年癡呆，可有效提高患者的記憶力、學習能力和認知行為能力。同時，該藥品也被證明可用于重癥肌無力的治療，這也是萬邦德本次獲得孤兒藥資格認定的適應癥。

　　東吳證券曾指出，石杉堿甲適應癥不僅包含已獲批的記憶障礙，還包括老年癡呆、重癥肌無力等多個應用場景，后續隨著公司渠道的進一步鋪設，石杉堿甲注射液有望實現60%至90%的快速增長，打造成一個擁有20億收入規模的大品種。

　　A400

　　11月27日，科倫藥業發布公告稱，公司近日獲悉，控股子公司科倫博泰主要產品A400(在轉染過程中重排(RET)小分子激酶抑制劑項目，亦稱為KL590586或EP0031)獲得了FDA授予的孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽性實體瘤。

　　RET融合是多種腫瘤的驅動基因。據介紹，A400是新一代選擇性RET抑制劑(SRI)，對常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性，因此具有克服一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400 在體外和體內對主要RET激酶表現出良好的抑制活性，在動物模型中也表現出良好的血腦屏障穿透性。

　　目前，科倫博泰正在中國開展A400針對RET陽性非小細胞肺癌的關鍵臨床研究。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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