【制藥網(wǎng) 市場分析】作為繼ADC之后偶聯(lián)藥物賽道的又一黃金方向，抗體-寡核苷酸偶聯(lián)物(AOC)融合了抗體的精準(zhǔn)靶向優(yōu)勢與寡核苷酸的基因調(diào)控功能，打破了傳統(tǒng)藥物的治療局限，為基因異常相關(guān)疾病、罕見病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多種難治性疾病提供了全新的治療思路，具有巨大的治療潛力和廣闊的市場前景。面對這一廣闊的市場前景，一批藥企也開始加碼入局。
 

　　其中，跨國制藥頭部諾華于2025 年 10 月砸下120 億美元收購 Avidity Biosciences，重金布局AOC領(lǐng)域。據(jù)悉，Avidity的del-zota是一款靶向TfR1的AOC藥物，用于治療適合外顯子44跳躍的杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD44)患者，其在2025年AACR年會上公布的del-zota(AOC1044)臨床數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，接受del-zota 5mg/kg(每6周一次)治療的患者，在多項(xiàng)功能指標(biāo)上實(shí)現(xiàn)了相對于自然病史的顯著改善。Avidity的另一款A(yù)OC藥物del-desiran(AOC1001)也在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了重磅數(shù)據(jù)，這是一項(xiàng)針對1型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良癥的1/2期臨床試驗(yàn)。除了del-zota和del-desiran，Avidity針對面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥的AOC1020也已進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)，并展現(xiàn)出超過50%的DUX4調(diào)控基因下調(diào)效果。
 

　　而聚焦遺傳性神經(jīng)肌肉疾病的臨床階段生物技術(shù)公司的Dyne Therapeutics也是AOC賽道的重要參與者。在產(chǎn)品管線方面，Dyne核心產(chǎn)品包括Zeleciment rostudirsen(DYNE-251)和zeleciment basivarsen(DYNE-101)。其中，DYNE-101用于治療1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥(DM1)，目前已進(jìn)入Ⅲ期臨床階段；DYNE-251是一款用于治療適合外顯子51跳躍的杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的外顯子跳躍藥物，目前處于Ⅰ/Ⅱ期研究階段。此外，Dyne還布局了DMD其他外顯子靶點(diǎn)及面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)等臨床前項(xiàng)目，形成了豐富的AOC管線矩陣。
 

　　除了以上企業(yè)外，Ionis、Manifold Bio、Judo Bio、Entrada Therapeutics、PepGen等不少國外藥企也在積極布局AOC賽道。其中Ionis公司為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的AOC治療奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)；Judo Bio為腎臟相關(guān)疾病的AOC治療開辟了新的路徑。
 

　　在國內(nèi)市場，也有藥企涉足AOC領(lǐng)域，如迦進(jìn)生物作為國內(nèi)專注小核酸偶聯(lián)藥物研發(fā)的生物科技公司，其產(chǎn)品CGB-1001選擇了 1 型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥(DM1)作為首發(fā)適應(yīng)癥，目前正在進(jìn)行新藥臨床研究審批(IND)相關(guān)工作。核心競爭力方面，迦進(jìn)生物擁有三個核心優(yōu)勢，即“超越規(guī)則的siRNA設(shè)計(jì)”“用于肌肉遞送的抗體”“高遞送效率”，差異化的要點(diǎn)不僅讓其CMC變得簡單，也讓迦進(jìn)生物AOC具備更大想象空間，并且具備用于心衰與心血管疾病、FSHD與骨骼肌疾病、自免疾病以及基因治療與基因編輯等多領(lǐng)域的潛力。
 

　　此外，美迪西等cxo企業(yè)也在積極布局AOC研發(fā)平臺，打通從序列設(shè)計(jì)、寡核苷酸合成到體內(nèi)外評價(jià)的端到端服務(wù)鏈條，為國內(nèi)AOC研發(fā)提供技術(shù)支持，推動國內(nèi)AOC賽道的快速發(fā)展。
 

　　作為偶聯(lián)藥物家族的新型成員，AOC的結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)與作用機(jī)制均圍繞“精準(zhǔn)遞送+基因調(diào)控”展開，其核心由靶向元件(抗體)、有效載荷(寡核苷酸)及連接子三大關(guān)鍵組件構(gòu)成，三者協(xié)同作用，形成“識別-遞送-調(diào)控”的完整治療鏈條，從根源上發(fā)揮疾病治療作用，這也是其區(qū)別于傳統(tǒng)藥物的核心優(yōu)勢所在。而憑借獨(dú)特的作用機(jī)制和廣闊的治療潛力，AOC成為全球生物醫(yī)藥行業(yè)受關(guān)注的新賽道。
 

　　展望未來，隨著國內(nèi)外藥企的入局以及臨床數(shù)據(jù)的不斷完善、技術(shù)的持續(xù)迭代，AOC有望打破更多難治性疾病的治療困局，重塑生物醫(yī)藥治療格局。同時隨著國內(nèi)外企業(yè)的持續(xù)發(fā)力，AOC賽道的市場潛力有望進(jìn)一步釋放，成為繼ADC之后，生物醫(yī)藥領(lǐng)域具增長活力的黃金賽道。
 

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