未達主要終點！多家頭部藥企遭遇創新藥臨床失利“寒流”

2026年05月20日 10:10:12來源：制藥網點擊量：757

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　　【制藥網行業動態】創新藥研發向來是一條高風險、高壁壘的攻堅之路，每一步前進都伴隨著未知的挑戰。進入5月，醫藥行業迎來多個臨床失利“寒流”，再生元、渤健等多藥企相繼披露臨床試驗不及預期的消息，再度將創新藥研發的殘酷性與復雜性推向公眾視野。

　　近日，再生元制藥公司公布了一項三期臨床試驗的初步結果，其重磅在研藥物fianlimab聯合Libtayo作為一線療法，用于治療無法切除的局部晚期或轉移性黑色素瘤時，未能達到主要終點。此次失敗是再生元繼2025年IL-33藥物itepekimab在慢性阻塞性肺病試驗失敗后，核心管線遭遇的又一次重大打擊。

　　資料顯示，Fianlimab是再生元利用其專有VelocImmune技術開發的一種全人源抗LAG-3 IgG4單抗，主要與PD-1抑制劑Cemiplimab聯用，克服MHC II/LAG-3和PD-L1信號通路的抑制效應。該組合此前已獲得FDA授予快速通道資格。但本次臨床試驗結果顯示，與Pembrolizumab單藥相比，雖然Fianlimab+Cemiplimab聯合組在主要終點PFS呈現出數值上的改善，但未能達統計學顯著性。

　　雖然遭遇挫折，不過再生元并未放棄該項目。公司仍有一項單獨的III期“Harmony”試驗正在進行中，該試驗將高劑量fianlimab方案直接與百時美施貴寶已獲批的LAG-3/PD-1組合藥物Opdualag進行頭對頭比較。

　　此外，近日，渤健在研發阿爾茨海默病藥物中也迎來坎坷，其阿爾茨海默病反義寡核苷酸療法diranersen二期CELIA研究未達主要終點。據悉，CELIA研究共納入超過400名早期阿爾茨海默病患者，評估不同劑量diranersen相較于安慰劑的療效和安全性。該研究未達到評估76周時臨床癡呆評分量表-總分劑量反應變化的主要終點。

　　盡管主要終點未達，渤健仍宣布計劃將diranersen推進至注冊性開發階段。據悉，因試驗信號顯示該藥物可降低 tau 蛋白水平、減緩認知衰退(最低劑量組效果尤為明顯)，渤健計劃將其進入3 期臨床試驗。公司表示，預設的認知終點分析顯示，所有劑量組患者的臨床衰退均有所減緩，其中60毫克低劑量組效果明顯。同時，腦脊液中tau蛋白濃度和tau病理學負擔也出現“穩健”的降低。

　　再生元與渤健的接連失利，是創新藥研發高風險、高壁壘特性的集中暴露。創新藥研發具有“雙十定律”，即需花費十年時間、投入十億美元，且臨床試驗環節更是充滿不確定性。尤其是在腫瘤、神經退行性疾病等領域，由于疾病機制復雜、患者個體差異大，臨床試驗的失敗概率更是顯著高于其他領域。

　　但值得注意的是，臨床失利并不意味著研發價值的終結。對于創新藥企而言，失敗是研發過程中不可避免的一部分，每一次失利都能為后續研發提供寶貴的經驗，幫助企業優化試驗設計、調整研發方向。再生元堅持推進fianlimab的頭對頭試驗，渤健基于積極信號推進diranersen的注冊性開發，正是這種“在失敗中探索、在挫折中堅守”的精神，推動著創新藥行業不斷向前發展。創新藥研發之路從來沒有捷徑，每一款新藥的誕生，都離不開藥企的持續投入與堅守，也離不開行業對失敗的包容與反思。

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