【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】 2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場談判和競價環(huán)節(jié)已經(jīng)結束。據(jù)了解，今年的申報范圍再次向罕見病患者等特殊人群適當傾斜。
 

　　有人士表示，罕見病藥歷來為“國談”關注焦點。從去年開始，申報條件單設罕見病治療藥品，且沒有五年半內(nèi)的批準上市時間限制。今年通過形式審查的罕見病藥有20多個。據(jù)悉，在國談收官之日，北?？党?、新時代、勃林格殷格翰、愛可泰隆等密集出現(xiàn)，這些企業(yè)都有罕見病藥物通過形式審查名單。
 

　　根據(jù)國家醫(yī)保局在近日發(fā)布的《關于政協(xié)十四屆全國委員會第一次會議第03136號(醫(yī)療衛(wèi)生類270號)提案答復的函》中表示，近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案中對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫(yī)保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。
 

　　另有人士表示，此次醫(yī)保談判啟動之前，今年9月，國家衛(wèi)生健康委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種，體現(xiàn)了國家層面對罕見病治療重視。
 

　　據(jù)了解，自國家醫(yī)保局成立以來，已累計將26種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已經(jīng)有50余種納入醫(yī)保藥品目錄，切實提高了罕見病用藥保障水平。
 

　　推進醫(yī)保目錄準入談判，提高罕見病用藥可及性，近年來，我國正在不斷努力。
 

　　如2021年上市的達妥昔單抗β被列入國家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國內(nèi)頭個上市的靶向GD2單抗，目前適應癥為初治高危和復發(fā)或難治性神經(jīng)母細胞瘤。達妥昔單抗β沒有按罕見病藥申報條件申請，而只按一般新藥申報。6月公布的申報規(guī)則中，為罕見病單設的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經(jīng)母細胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。
 

　　SMA(脊髓性肌萎縮癥)罕見病藥物諾西那生鈉和利司撲蘭在2021年和2022年國談中就備受關注，這兩個藥物談判成功，不僅滿足了臨床需要，也提高了企業(yè)收益。以諾西那生鈉為例，根據(jù)國家醫(yī)保局追蹤數(shù)據(jù)報告，企業(yè)談判成功后的銷售額一年可達到4.7億元，增長約2.6倍，治療患兒人數(shù)增長10.5倍，藥品銷量增長近42倍，人均年注射次數(shù)已達到5針，接近標準所需劑量。
 

　　近年來，罕見病診療和保障工作快速發(fā)展，但有人士在論文中表示，實際上罕見病患者的社會權利仍處于淺度配置階段，除了將部分罕見病用藥納入基本醫(yī)保、大病保險以及提供醫(yī)療救助外，并沒有向患者提供其他基本公共服務。
 

　　該論文建議，從國家層面應進一步完善醫(yī)院考核機制，將合理使用的罕見病用藥單列，不納入醫(yī)藥總收入增幅、醫(yī)療服務收入占比、次均費用等指標考核范圍，以免影響罕見病用藥落地。繼續(xù)完善醫(yī)保報銷政策，將部分治療周期長、費用高的病種納入門診特殊病保障范圍，符合大病保險和醫(yī)療救助的罕見病患者，繼續(xù)享受大病保險和醫(yī)療救助待遇。完善罕見病患者及家庭的綜合救助體系，明確慈善組織、商業(yè)保險的作用，構建以政府為主導、多方共付、風險共擔的罕見病高值藥物保障體系。
 

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