【制藥網 市場分析】帕金森病是神經退行性疾病，患者因腦內產生多巴胺的神經元進行性丟失，出現肢體震顫、運動遲緩等癥狀，嚴重者會喪失運動功能與生活自理能力。業內表示，細胞療法屬于再生醫療技術，可以在體外將干細胞定向分化為多巴胺細胞，通過腦部微創手術完成移植，修復和重建受損的神經網絡，讓大腦持續分泌多巴胺。據悉，近年來，針對帕金森病領域，細胞療法研究火熱。
 

　　如2026 年 6 月3 日躍賽生物宣布，公司自主研發的異體 iPSC 來源中腦多巴胺能神經前體細胞注射液 UX-DA003正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)臨床試驗默示許可，用于治療帕金森病。UX-DA003獲批臨床，核心依托于躍賽生物完全自主研發的iPSCs 種子細胞平臺。該平臺成功構建了遺傳背景清晰、分化潛能優異的通用型 iPSC 種子細胞庫，已通過中國食品藥品檢定研究院(NIFDC)和美國食品藥品監督管理局(FDA)的嚴格質量檢測與認定。這一通用型種子細胞庫不僅為本次 UX-DA003 的開發提供了堅實基礎，未來還將支撐公司多條異體細胞治療管線和多個適應癥的快速拓展，大幅縮短新藥研發周期，降低研發成本。
 

　　除了UX-DA003外，躍賽生物自主研發針對帕金森病的iPSC來源細胞藥物產品UX-DA001注射液(人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液)于2024年12月進入臨床試驗階段，目前 UX-DA001 正在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院開展 I 期臨床試驗，頭例患者治療已滿一年，臨床數據顯示安全性良好且療效顯著，患者已能扔掉拐杖正常生活，該產品還于 2025 年 6 月獲得美國 FDA 快速通道資格認定。
 

　　此外，中盛溯源也希望推動iPSC技術真正走向帕金森病臨床。其表示，他們的療法在移植后引發的免疫排斥反應較低，有助于細胞在腦內長期存活。最長隨訪數據顯示，患者腦內增強的多巴胺功能已持續超過18個月，且未見明顯衰退。
 

　　在國外市場，Kenai Therapeutics專注于利用誘導多能干細胞(iPSC)技術開發“現貨型”(off-the-shelf)異體神經元替代細胞療法。RNDP-001是公司頭款進入臨床階段的iPSC衍生多巴胺祖細胞療法，也是管線中進展最快的項目，針對中重度特發性及遺傳性帕金森病，在帕金森病動物模型中，RNDP-001展現出優異的細胞存活率、神經支配能力與行為學改善效果。2025年12月，RNDP-001的臨床試驗1期研究(REPLACE試驗)完成頭例患者給藥，該試驗為開放標簽、多中心研究，招募12名中重度特發性帕金森病患者，主要評估安全性、耐受性，并通過腦成像監測細胞存活與植入情況，全部患者的初步安全性與腦成像數據預計2026年公布。
 

　　此外，今年3月，日本京都大學教授高橋淳團隊研發的候選療法已獲得日本有條件批準。而拜耳旗下總部位于美國的細胞治療公司藍巖治療(BlueRock Therapeutics)則已經推進至三期臨床試驗階段。
 

　　帕金森病是一種常見的神經退行性疾病，有數據顯示，全球有超過1000萬帕金森病患者，我國患者數量超 500 萬人，為患病人數多的國家。長期以來，全球醫學界主要依靠藥物和腦深部電刺激等方式來提高和維持多巴胺水平，但這些療法通常需要長期復雜管理，部分還需接受侵入性手術，始終無法真正逆轉神經元損傷。因此，干細胞療法被視為未來帕金森病治療的重要突破方向。目前，全球科研機構正積極探索利用干細胞療法補充受損的多巴胺能神經元，以期實現疾病根本性治療。該療法的核心原理是通過誘導多能干細胞(iPSC)定向分化為專門分泌多巴胺的神經元，從而重建患者受損的大腦神經網絡。隨著國內外藥企的積極布局，iPSC細胞療法有望改寫帕金森病的治療格局，為患者帶來新希望。
 

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