【制藥網 行業動態】帕金森病是常見的神經退行性疾病，主要癥狀有靜止性震顫、運動遲緩、肌強直等。據悉，干細胞/iPSC(誘導多能干細胞)療法憑借其獨特的優勢，為帕金森病治療帶來了新的希望，國內眾多企業紛紛布局這一前沿賽道，掀起了創新治療研發的熱潮。
 

　　其中，睿健醫藥的NouvNeu001是一種化學誘導的人源多巴胺能神經元前體，它依托于先進的誘導性多能干細胞(iPSC)技術平臺，利用iPSC作為“種子”，培養獲得健康的多巴胺神經前體細胞。隨后這些細胞將被植入病灶部位，以此來彌補缺失的多巴胺能神經元。除了能夠分泌多巴胺這種遞質外，這些前體細胞還能進一步分泌多種蛋白及小核酸，為移植到腦部的細胞發揮作用提供良好的“土壤”環境，從而加強移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。據悉，12月19日，NouvNeu001注射液的I/III期臨床研究已啟動。12月22日，NouvNeu001注射液獲得FDA授予的再生醫學先進療法(RMAT)認定。
 

　　中盛溯源的NCR201是 iPSC 衍生的多巴胺能神經前體細胞(iDAP)產品。公司憑借多年技術優化與創新突破，成功研發出在臨床適用性和治療可及性上具有顯著優勢的通用高效 iDAP 細胞藥物，為帕金森病患者提供了革命性的治療選擇。NCR201以 iPSC 為源頭種子細胞，不僅具備 iPSC 衍生細胞療法的大規模量產、批間一致性高等基礎優勢，更在細胞純度這一核心指標上達到先進水平。據悉，12月22日，NCR201注射液治療帕金森病(PD)的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期臨床試驗已啟動。
 

　　士澤生物的XS411注射液是公司自主研發的創新性異體通用型“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞治療藥物(臨床GMP級，國家I類新藥)。在2025年4月，該藥物的新藥注冊臨床試驗申請已獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的正式批準，標志著其正式進入帕金森病治療的臨床試驗階段。
 

　　躍賽生物自主研發了用于治療帕金森病的中腦多巴胺能神經前體細胞藥物UX-DA001。該藥物同時在中美獲批進入臨床階段的iPSC來源帕金森病自體細胞治療，由患者自身的外周血細胞經重編程和體外分化制備得到，并通過微創手術，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經前體細胞移植入腦部。患者接受治療時，無需使用免疫抑制劑，從而降低免疫相關副作用的風險。同時UX-DA001有望重建帕金森病患者中嚴重受影響的神經網絡，并恢復患者的運動和非運動功能，以提升患者生活質量。
 

　　據了解，在全球人口老齡化加劇的背景下，帕金森病這一常見的中樞神經系統退行性疾病，正給越來越多的患者帶來痛苦。據統計，我國65歲以上人群帕金森病患病率為1.63%。隨著人口老齡化加劇，預計到2030年，中國帕金森病患者人數將超過500萬，藥物市場需求巨大。隨著多款候選藥物陸續推進臨床試驗，干細胞/iPSC療法有望在未來幾年內實現臨床轉化，為帕金森病患者帶來全新治療選擇。
 

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