罕見病藥物市場快速升溫，12月藥企大動作不斷

2025年12月18日 10:47:59來源：制藥網點擊量：40559

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　　【制藥網行業動態】近年來，受巨大未滿足的臨床需求、利好的監管政策、逐漸完善的用藥保障體系等多重因素推動，罕見病藥物市場正快速升溫。12月以來，全球罕見病藥物領域在藥物研發獲批、企業并購合作等方面就有不少大動作。

　　新藥獲批

　　近日，意大利 Fondazione Telethon 開發的 Waskyra 獲批上市，這是 FDA 批準的治療威斯科特 - 奧爾德里奇綜合征(WAS)的基因療法。WAS是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，主要影響男孩，發病率約為每25萬男性新生兒中有1例。據了解，這是FDA批準用以治療Wiskott-Aldrich綜合征患者的頭款基因療法，該療法上個月在歐盟也獲得了類似使用的推薦。

　　12月8日，Gamida Cell 公司的同種異體臍帶血細胞療法 Omisirge® 新增 SAA 適應癥獲批，成為全球頭個用于重型再生障礙性貧血的細胞療法，且是頭個兼具惡性與非惡性血液病治療能力的雙適應癥細胞療法，覆蓋 6 歲及以上缺乏匹配捐贈者的 SAA 患者。此前，Omisirge®已于2023年獲FDA批準，用于12歲及以上血液系統惡性腫瘤患者在接受清髓性預處理后的臍帶血移植，以縮短中性粒細胞恢復時間并降低感染風險。

　　12月9日，普眾發現的 MUC18 ADC 藥物 AMT - 253 擬納入突破性療法，用于既往一線治療失敗的局部晚期等黑色素瘤，其采用自主 ADC 平臺，一期臨床數據已在中澳兩地完成匯報，有望成為該企業頭個啟動注冊性臨床的藥物。同日，強生的 JNJ - 78278343 注射液擬納入突破性治療品種，用于接受過特定治療的轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者，該藥是全球頭個進入 Ⅲ 期臨床的 KLK2 靶向藥物。

　　融資并購

　　12月17日，美國罕見病藥物研發商Aeovian宣布完成5500萬美元B輪融資。本輪融資由CTI Life Sciences Fund與Luma Group聯合領投，Hevolution、Sofinnova Investments、venBio Partners等多家機構參投。Aeovian專注于開發高選擇性mTOR抑制劑，旨在改善年齡相關罕見病患者的臨床療效。所募資金將用于推進其核心管線的臨床試驗及藥物研發。

　　12月，Mirum 制藥宣布以 8.2 億美元收購藍鳥治療公司，交易完成后將獲得單抗藥物布雷洛維妥的全球權益。該藥物作為一款處于后期臨床階段的全人源單克隆抗體，已憑借明確的治療潛力，獲得美國FDA授予的慢性丁型肝炎病毒(HDV)治療突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局(EMA)的PRIME資格認定。Mirum 計劃 2027 年申請美國監管機構批準，此次收購將快速補強其罕見肝病治療領域的布局。

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