【制藥網 產品資訊】2025 年 10 月 22 日，中國創新藥領域再傳捷報：首藥控股公告顯示，其完全自主研發的索特替尼片(SY-5007)新藥上市申請(NDA)獲國家藥品監督管理局受理，適應癥鎖定轉染重排(RET)基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。這一進展不僅使 SY-5007 成為國內頭個進入上市申請階段的自主研發選擇性 RET 抑制劑，更標志著我國在精準抗癌靶向藥領域的研發能力實現重要突破。
 

　　RET 基因融合陽性非小細胞肺癌的診療困境，為索特替尼的臨床價值奠定了堅實基礎。作為尤其常見的肺癌類型，非小細胞肺癌約占肺癌總數的 80%~85%，其中 RET 基因融合是關鍵致癌驅動因素之一，在非小細胞肺癌中的發生率約為 1%~2%。盡管這一比例看似不高，但結合我國每年超 80 萬的肺癌新發病例推算，RET 融合陽性患者群體規模可觀，且這類患者往往面臨更嚴峻的生存挑戰 —— 腫瘤進展迅速，易發生腦轉移、骨轉移等遠處轉移，傳統化療客觀緩解率僅 15%~20%，患者中位生存期不足 1 年。在靶向治療出現前，這類患者幾乎無特效治療手段，生存質量差。全球范圍內此前僅獲批普拉替尼和塞普替尼兩款 RET 抑制劑，但進口藥物價格高昂，且存在供應穩定性等問題，許多患者因經濟負擔被迫放棄規范治療，臨床未滿足需求非常迫切。
 

　　據了解，索特替尼的核心競爭力，植根于其在臨床研究中展現的 “高效、安全、廣譜” 三重優勢。作為高選擇性小分子 RET 酪氨酸激酶抑制劑，SY-5007 通過精準抑制 RET 融合蛋白的激酶活性，阻斷腫瘤細胞的信號傳導通路，從而實現腫瘤生長抑制。I期臨床研究數據顯示，在納入的 122 例 RET 改變實體瘤患者中，116 例可評估療效患者的總客觀緩解率(ORR)達 57.8%，其中初治患者 ORR 更是高達 70.0%，遠超傳統化療水平。更值得關注的是其持久的療效持續能力，患者中位無進展生存期(PFS)達到 21.1 個月，意味著超過半數患者在接受治療后兩年內病情未出現進展，這對于晚期腫瘤患者而言堪稱突破性成果。
 

　　此外，安全性與耐受性的優勢，進一步凸顯了索特替尼的臨床應用價值。研究還發現索特替尼在髓樣甲狀腺癌、乳頭狀甲狀腺癌等其他 RET 改變實體瘤中同樣展現出潛在療效，為后續適應癥拓展埋下伏筆。
 

　　索特替尼上市申請的受理，是中國創新藥“差異化研發”戰略成功的又一實證。在靶向藥研發賽道競爭日趨激烈的背景下，首藥控股避開 EGFR、ALK 等熱門靶點的紅海競爭，聚焦 RET 這類 “小眾但剛需” 的靶點進行深耕，有望實現國產領域的 “彎道超車”。目前 SY-5007 的臨床進度穩居一梯隊，與進口藥物相比，其在研發過程中充分納入中國患者的臨床數據，更貼合國內患者的遺傳背景與用藥習慣，獲批后有望通過醫保談判快速納入國家醫保目錄，大幅提升藥物可及性。
 

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