重大突破！該罕見病創新藥在中國正式商業上市！

2025年09月30日 10:37:37來源：制藥網點擊量：38501

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　　【制藥網產品資訊】近日，罕見病藥物領域迎來好消息！據悉，益普生宣布其罕見病創新藥BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊)在中國正式商業上市，這標志著進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)領域治療藥物的可及性取得重大突破。

　　資料顯示，(PFIC)是一種常染色體隱性遺傳病，由ABCB11、MYO5B等基因突變引起膽汁代謝障礙，臨床以嚴重皮膚瘙癢及低GGT膽汁淤積為特征，多發于嬰幼兒，可進展為肝衰竭。該病主要表現為嬰兒期黃疸、肝脾腫大及佝僂病等。

　　有國際數據顯示，PFIC整體發病率約為(1-2)/10萬，且包含13種不同亞型，在罕見病中也屬于“罕見中的罕見”。我國目前雖未進行精確的發病率測算，但結合人口基數推測，國內現存患者數量應在千人以上。

　　奧德昔巴特膠囊于2024年12月經中國國家藥品監督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢。作為PFIC的一線治療藥物，奧德昔巴特是目前中國頭個獲批治療PFIC領域的非手術靶向藥物，為患者提供了有效安全的無創藥物治療選擇。

　　資料顯示，作為一種可逆、強效、選擇性的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，該藥通過獨特的作用機制發揮療效——抑制回腸遠端對膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結腸的清除，從而降低血清中膽汁酸的濃度，緩解患者的瘙癢癥狀。

　　有業內人士表示，以往用于阻斷腸肝循環的藥物，需要與膽汁酸物理結合才能起效，因此一天要服用多次，且需在餐前服用。而奧德昔巴特作為受體阻斷劑，通常一天服用一次即可，大大提高了患者的用藥依從性。該藥在腸道內局部發揮作用，全身暴露量小，安全性更高。

　　該人士表示，PFIC是一類進展迅速的兒童罕見肝病，可導致肝纖維化、肝硬化和終末期肝臟并發癥，常需要肝移植才能長期存活，部分亞型PFIC患兒僅有一半能自體肝存活至10歲。由于疾病罕見且臨床表現復雜，疾病診療面臨諸多挑戰。作為創新型回腸膽汁酸轉運體(IBAT)抑制劑藥物，奧德昔巴特為PFIC患者提供了無創藥物治療新選擇，有助于降低血清膽汁酸、改善瘙癢癥狀，有望提高PFIC患兒自體肝長期生存和生活質量。

　　資料顯示，益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。益普生集團于1992年進入中國，于2021年在上海成立中國區總部，并于2022年根據集團業務變動，同步剝離多元健康業務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域(腫瘤、罕見病、神經科學)，益普生中國將持續推出創新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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