多款創新藥獲 FDA 批準突破性療法，涉及ADC藥物等

2025年09月16日 14:49:00來源：制藥網點擊量：35378

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　　如默沙東(MSD)與第一三共(Daiichi Sankyo)近日聯合宣布，其共同開發的在研抗體偶聯藥物(ADC)raludotatug deruxtecan(R-DXd)已獲得美國FDA授予的突破性療法認定(BTD)，用于治療接受過貝伐珠單抗(bevacizumab)治療的鉑類耐藥性CDH6陽性上皮性卵巢癌、原發性腹膜癌或輸卵管癌成年患者。

　　資料顯示，Raludotatug deruxtecan是一款潛在的CDH6靶向DXd抗體偶聯藥物。本次BTD的授予主要基于其1期試驗結果以及正在進行的REJOICE-Ovarian01臨床2/3期試驗的數據。分析顯示，在多線治療后的晚期卵巢癌患者中，該藥物的總緩解率達46%，疾病控制率高達98%，中位緩解持續時間為11.2個月。據悉，本次認定的授予基于raludotatug deruxtecan在早期臨床試驗中展現出的積極療效與潛力。

　　近日，Ionis也宣布，美國FDA已授予其在研反義寡核苷酸(ASO)療法ION582突破性療法認定，用于治療天使綜合征(AS)。

　　資料顯示，ION582是一款通過脊椎穿刺鞘內給藥的在研ASO療法，旨在抑制UBE3A反義轉錄本的表達，并激活來自父體的UBE3A等位基因以增加患者大腦中UBE3A蛋白的產生，為天使綜合征的潛在療法。此次認定基于ION582在1/2期HALOS研究中的積極結果，數據顯示，患者在溝通、認知及運動功能等所有AS患者功能評估領域均有持續且積極的臨床改善，同時該藥物具備良好的安全性和耐受性。

　　強生近日也宣布，美國FDA已批準其創新藥物Inlexzo(吉西他濱膀胱內藥物釋放系統[iDRS])突破性療法，用于治療對卡介苗(BCG)無應答，攜帶原位癌(CIS)的成人非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)患者，伴或不伴乳頭狀腫瘤。

　　Inlexzo(TAR-200)是一種膀胱內藥物釋放系統，旨在實現吉西他濱在膀胱中的持續局部釋放，維持局部藥物暴露時間長達數周。Inlexzo的批準主要基于SunRISe-1單臂、開放標簽2b期臨床研究的數據。結果顯示，使用Inlexzo治療的BCG無應答NMIBC患者中有82%達到完全緩解(CR)，即治療后未觀察到癌癥跡象(95% CI：72-90)。該高緩解率具有顯著持久性，其中51%的患者維持至少一年的完全緩解。

　　此外，百利天恒近期也公布，公司全資子公司SystImmune, Inc.與合作伙伴百時美施貴寶宣布，FDA已授予izalontamabbrengitecan(iza-bren)突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，用于既往 EGFR-TKI 及含鉑化療治療失敗后的 EGFR19 外顯子缺失或21 外顯子L858R 置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。

　　這些創新藥獲得 FDA 的突破性療法認定，不僅是對研發團隊努力的認可，更是為全球患者帶來了新的希望。隨著這些藥物的進一步研發和臨床應用，其有望為相關疾病的治療帶來革命性的變化，改善患者的生活質量，延長患者的生命。

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