【制藥網 醫藥股市】7月22日，法國Abivax股價當日暴漲466%，市值也從6.3億歐元迅速漲至35.8億美元。
 

　　消息面上，Abivax宣布，其miRNA藥物Obefazimod(ABX464)在治療中重度潰瘍性結腸炎(UC)的兩項III期試驗中成功達成主要終點。
 

　　公開資料顯示，潰瘍性結腸炎(UC)是一種病因至今尚未明確的慢性炎癥性腸病，患者常常會被腹痛、腹瀉、黏液膿血便以及里急后重等癥狀所困擾，嚴重影響著日常生活質量。而且，這種疾病還會存在病程遷延、反復發作的特性，患者往往需要長期接受監測與規范治療，以控制病情、改善預后。
 

　　UC的并發癥也不容小覷。大約5%的重癥患者可能會遭遇中毒性巨結腸，此時結腸病變廣泛且嚴重，腸壁張力減退，結腸蠕動消失，大量腸內容物與氣體積聚，導致急性結腸擴張，橫結腸通常是受影響尤為嚴重的部位。患者的病情會急劇惡化，毒血癥明顯，還會出現脫水與電解質平衡紊亂，腹部可能會出現腸型、壓痛，腸鳴音消失，血白細胞計數明顯升高。X線腹部平片能清晰地看到結腸擴大，結腸袋形消失，這種情況容易引發急性腸穿孔，預后較差。另外，病程漫長、廣泛性結腸炎的患者發生癌變的風險較高。UC主要集中在20-40歲的青壯年人群發病，給這一年輕群體的生活和工作帶來了沉重的負擔。
 

　　ABX464是Abivax公司寄予厚望的一款創新藥物。它是一種口服的、每日一次的小分子藥物，目前正處于治療中重度潰瘍性結腸炎的III期臨床試驗階段。這款藥物的特別之處在于，它是頭個且無競爭對手的一個能夠增強微小核糖核酸-124(miR-124)表達的分子。miR-124是炎癥反應的天然調節因子，通過與特定的信使核糖核酸(mRNA)結合，減少其翻譯成相應的蛋白質，從而發揮作用。當miR-124的表達增強時，細胞因子和免疫細胞會減少，有助于減輕炎癥，有望控制像UC這樣的慢性疾病的進展。
 

　　在治療中重度潰瘍性結腸炎的兩項III期試驗(ABTECT-1和ABTECT-2)中，Obefazimod展現出了令人矚目的療效。這兩項試驗在全球范圍內共納入了1275名患者，參與試驗的人群分布均衡，其中47.3%的受試者對之前的先進療法(生物制劑/jak抑制劑等)反應不足。試驗的主要終點是基于改良梅奧評分，觀察治療8周后的臨床緩解率。
 

　　結果顯示，在兩項試驗的匯總分析中，每日一次50mg劑量的Obefazimod經安慰劑校正后的臨床緩解率達到了16.4%(p<0.0001)。同時，50mg劑量組實現了所有關鍵的次要終點，具有統計學意義和臨床意義。在ABTECT-1研究中，25mg和50mg組的緩解率明顯優于安慰劑組，分別為23.8%和21.7%，而安慰劑組僅為2.5%。在安全性方面，Obefazimod總體耐受性良好，安全數據與之前的研究一致，未發現新的風險。頭痛的發生率低于早期試驗，并且是短暫的，大多在初始治療后的幾天內就會消失。這一系列積極的試驗結果，無疑為飽受UC折磨的患者帶來了新的曙光。
 

　　公開資料顯示，法國Abivax是一家處于臨床階段的生物技術公司，公司致力于開發利用人體自然調節機制來穩定慢性炎癥性疾病患者免疫反應的治療方法。目前，公司的核心關注點在于其領先的藥物候選產品Obefazimod，除了在中重度潰瘍性結腸炎的III期臨床試驗中取得重大突破外，還在進行針對克羅恩病患者的IIb期臨床試驗。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。