【制藥網 產品資訊】近日，臨床階段生物技術公司 Senti Biosciences 宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其產品 SENTI - 202 孤兒藥資格認定，用于治療包括急性髓系白血病(AML)在內的復發 / 難治性血液惡性腫瘤。這一消息為那些在傳統治療中難以獲益的患者帶來了新的希望。?
 

　　Senti Biosciences 致力于利用其專有的 Gene Circuit 平臺開發下一代細胞和基因療法。其創立的初衷是創造新一代更智能的藥物，以創新性的方法攻克復雜疾病。公司匯聚了一批經驗豐富的專業人士，在細胞和基因療法開發方面具有深厚的技術積累。?
 

　　SENTI - 202 作為該公司現成邏輯門控 CD33 或 FLT3 非 EMCN CAR - NK 細胞療法候選產品，有著獨特的設計思路。急性髓系白血病(AML)是一種極為棘手的血液系統惡性腫瘤，美國每年約有 20,800 人被新診斷為 AML，且 60% 的患者會在 12 個月內復發或死亡，患者的平均生存期僅為 5.3 個月，臨床治療需求遠未得到滿足。AML 細胞具有高度異質性，這使得傳統治療方法難以精準地靶向并清除所有癌細胞，同時還容易對健康細胞造成損害。SENTI - 202 則旨在克服這些難題，它能夠選擇性地靶向并清除表達 CD33 和 / 或 FLT3 的血液系統惡性腫瘤細胞，比如 AML 和骨髓增生異常綜合征(MDS)，而對健康骨髓細胞予以保留。?
 

　　目前，SENTI - 202 正在進行 1 期臨床試驗(NCT06325748)評估。從已公布的臨床試驗數據來看，結果令人鼓舞。在 2 期推薦劑量下，67%(2/3)的患者達到綜合完全緩解(cCR)。在所有劑量水平的患者中，71%(5/7)的可評估患者表現出客觀反應，57%(4/7)達到 cCR。尤為值得關注的是，所有 4 名達到 cCR 的患者均達到 MRD 陰性狀態(可測量殘留病灶陰性)，且最長緩解持續時間超過 8 個月并仍在持續。在安全性方面，該療法表現良好，未報告劑量限制性毒性，且尚未達到最大耐受劑量。基于這些結果，初步推薦的 2 期劑量確定為 1.5x10? CAR - NK 細胞，在淋巴細胞清除化療后，以 28 天為一個周期，在第 0、7、14 天進行注射。?
 

　　FDA 的孤兒藥資格認定旨在推動針對罕見疾病或病癥(在美國影響少于 200,000 人的疾病)的藥物開發。獲得這一認定，Senti Biosciences 將有資格享受一系列激勵政策，例如稅收抵免、臨床試驗的某些 FDA 費用豁免，以及藥物獲批后可能獲得七年的市場獨占權等。這不僅為 SENTI - 202 的后續研發提供了有力支持，也進一步驗證了該公司利用基因回路克服 AML 異質性和保護健康細胞的創新方法的潛力。?
 

　　Senti Biosciences 相關人士表示，SENTI - 202 作為復發 / 難治性 AML 的潛在治療選擇，持續展現出令人振奮的前景。復發 / 難治性 AML 存在著顯著未滿足的治療需求，SENTI - 202 獲得孤兒藥資格認定，進一步證實了其新方法的價值，也凸顯了開發新的有效治療方案的緊迫性。
 

　　展望未來，隨著 SENTI - 202 臨床試驗的推進，期待這款創新療法能夠為復發 / 難治性血液惡性腫瘤患者帶來切實的臨床獲益，改變這部分患者的治療困境和預后。同時，Senti Biosciences 在基因電路技術上的探索和突破，也有望為細胞和基因療法領域帶來新的發展思路，推動更多創新療法的誕生。
 

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