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醫保落地!這款罕見病新藥上市不到半年就提速進醫保

2024年01月17日 11:41:08來源:制藥網點擊量:32997

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  【制藥網 產品資訊】罕見病新藥獲批和進醫保的速度正在加快。2024年1月起,新版國家醫保藥品目錄正式落地實施,囊括多種罕見病用藥,其中包括重癥肌無力新藥“艾加莫德”。
 
  公開資料顯示,作為神經免疫性疾病中的罕見疾病,重癥肌無力(MG)是一種由抗乙酰膽堿受體(AChR)免疫球蛋白G(IgG)抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶(Anti-MuSK)IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病。該疾病由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起,其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞,病程長、難治療、易復發。
 
  MG患者可能會發展為全身型重癥肌無力(gMG),而全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能,導致明顯的肌無力,嚴重損害患者的活動能力和生活質量,嚴重影響患者的日常生活和工作,給家庭和社會帶來沉重負擔,不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象,救治不及時可危及生命。
 
  據估計,我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。2018年,全身型重癥肌無力被納入國家五部委聯合發布的頭一批罕見病目錄。
 
  過去,臨床上針對重癥肌無力主要采取對癥治療,但傳統治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足,因此患者存在尚未被滿足的臨床治療需求。
 
  2023年6月,國家藥品監督管理局批準FcRn拮抗劑艾加莫德上市,用于治療乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。該藥上市不到半年就被納入2023年版醫保目錄,將重新定義治療目標,有望讓數萬重癥肌無力患者回歸正常生活。
 
  據了解,作為近三十年來我國重癥肌無力治療領域的突破性創新藥物,艾加莫德是全球頭個且國內目前已上市的FcRn拮抗劑,該藥作用機制特別,能夠清除體內的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體,且對非IgG免疫球蛋白影響很小,在起效時間、療效、安全性等方面特點突出,有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制,并達到疾病癥狀和治療副作用“雙達標”的狀態。
 
  對于重癥肌無力患者而言,除了有新藥可用以來,所需要的治療費用也將進一步減少。據悉,納入醫保目錄前,按照一年5個治療周期計算,全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元左右。
 
  納入醫保后,以北京為例,本地的住院患者報銷比例為67%-79%不等,按照一年5個治療周期,符合報銷條件的患者,醫保報銷后年治療個人自付費用低則不到5萬元。
 
  再以福州為例,納入醫保后,本地的住院患者報銷比例為51%-74%,按照一年5個治療周期,符合報銷條件的患者,醫保報銷后年治療個人自付費用低則5-6萬元,將大大減輕患者的費用負擔。
 
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