【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】 近日，青島市疑難罕見病診治中心揭牌儀式暨首屆疑難罕見病學(xué)術(shù)討論會(huì)在山東大學(xué)齊魯醫(yī)院(青島)學(xué)術(shù)報(bào)告廳舉行。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，隨著多家醫(yī)院多個(gè)專業(yè)和學(xué)科介入，以及多個(gè)協(xié)作組與專家共診，將為更多疑難罕見病患者提供包括診斷、治療、遺傳咨詢等多方位的服務(wù)。
 

　　據(jù)了解，罕見病又稱“孤兒病”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病。常見的罕見病有白化病、多發(fā)性硬化癥、肢端肥大癥、特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓病、苯酮尿癥、線粒體等。目前，全球已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的罕見病在7000種左右。不過，由于罕見病患者數(shù)量少且研發(fā)成本高，基于經(jīng)濟(jì)效益的考量，過去醫(yī)藥企業(yè)一直對(duì)罕見病藥物研發(fā)并不積極。因此，罕見病市場(chǎng)也一直有著很大的發(fā)展空間有待發(fā)掘。
 

　　在我國(guó)，近年來為了加快罕見病藥物開發(fā)惠及更多患者，國(guó)家對(duì)罕見病治療工作正越來越重視，已經(jīng)發(fā)布了一系列文件。例如罕見病目錄、罕見病診療指南等。值得一提的是，隨著國(guó)家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革發(fā)展，藥品審評(píng)審批流程不斷優(yōu)化，這幾年還分別有多種高值藥獲批中國(guó)，使更多罕見病患者及家庭看到了希望。
 

　　目前，不完全統(tǒng)計(jì)，基于《第 一 批罕見病目錄》，中國(guó)已上市罕見病相關(guān)藥物70余種，涉及60余種罕見病。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，隨著越來越多罕見病藥物的出現(xiàn)，大批罕見病患者在實(shí)現(xiàn)“有藥可醫(yī)”的同時(shí)，罕見病高值藥(“孤兒藥”)也已步入了上市的快車道。具體來看，隨著制藥工業(yè)水平的不斷提升，自2019年起，一些本土企業(yè)就開始加速拓展罕見病領(lǐng)域，進(jìn)了早期探索階段。
 

　　如2019年12月，東陽(yáng)光藥業(yè)鹽酸芬戈莫德膠囊獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，首仿上市。2020年2月26日，該藥上市申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品審評(píng)中心(CDE)承辦。目前，除東陽(yáng)光外，國(guó)內(nèi)華海藥業(yè)、豪森藥業(yè)、華威醫(yī)藥等也正在加速研發(fā)當(dāng)中。另外，2020年2月18日，藥明康德公告披露，斥資3000萬美元投資北海康成，該公司專注于初創(chuàng)罕見病藥物的研發(fā)，具備多個(gè)罕見病藥物管線，是中國(guó)頭個(gè)進(jìn)入膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)臨床II/III期試驗(yàn)的I類創(chuàng)新靶向生物藥創(chuàng)新企業(yè)。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，隨著越來越多藥企加速布局罕見病藥物，其成果也將加速顯，這對(duì)于我國(guó)中國(guó)2000萬罕見病患者而言無疑將是一大好消息，將惠及更多罕見病患者，使其無藥可醫(yī)的局面得到進(jìn)一步改善。同時(shí)，隨著更多罕見藥物在政策助推下被納入醫(yī)保，也將有望幫助更多家庭減負(fù)。
 

　　但需要注意的是，從國(guó)內(nèi)罕見病藥物的研發(fā)現(xiàn)狀來看，目前僅有不到10%的罕見病有針對(duì)性治療藥物，獲批的罕見病藥物仍然比較少，無法滿足臨床上的需求。這也意味著我國(guó)的罕見病市場(chǎng)還有很大空間，需要相關(guān)企業(yè)繼續(xù)發(fā)掘。