【制藥站 市場分析】“孤兒病”又稱罕見病，是一類發(fā)病率極低但病種繁多，癥狀嚴(yán)重的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。

據(jù)悉，目前已有多達7000種疾病被定義為罕見病，其中只有大約400種罕見病有相應(yīng)的治療藥物獲批。在范圍內(nèi)，罕見病患者總數(shù)已達到3億人。

筆者了解到，孤兒藥市場在快速擴增，2008-2017年間，年平均增長率為7.1%;而相關(guān)報告指出，2018年孤兒藥市場為1310億美元。

預(yù)計在未來6年(2019-2024)里，該市場將以12.3%的年度復(fù)合增長率快速增長，增速是同時期非孤兒藥市場增速(6%)的2倍，到2024年達到2420億美元(約合人民幣16297.49億元)，其在處方藥市場中的占比將突破20%，達到20.3%。

孤兒藥市場規(guī)模占整個處方藥市場的份額穩(wěn)步提升，我國也在給予孤兒藥市場更多的關(guān)注。2019年2月11日，國務(wù)院常務(wù)會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對罕見病藥品給與增值稅優(yōu)惠。

從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。降稅帶來的利好，也會給相關(guān)公司的報表帶來更加靚麗的表現(xiàn)。

另外，根據(jù)預(yù)測，2022年Celgene(新基生物制藥)將取代Novartis(諾華)成為孤兒藥銷售額排名的企業(yè)，Bristol-Myers Squibb(百時美施寶貴)將居于次席。

具體來說，未來孤兒藥市場中占據(jù)1~10的藥企有新基、百時美施貴寶、諾華、羅氏、強生、夏爾、艾伯維、默克、Alexion、輝瑞。有7個為跨國醫(yī)藥集團，前5家市場企業(yè)將占據(jù)孤兒藥市場份額的30.6%，孤兒藥行業(yè)集中度將進一步提高。

也有專家預(yù)計，2024年，新基的腫瘤學(xué)孤兒藥銷售額126億美元，盡管2018-2024年銷售額保持平穩(wěn)，但市場份額將下降50%。新基、艾伯維、強生將占據(jù)市場30%份額。

葛蘭素史克、Rexahn和BluePrint Medicines排名變化較大，所有這3家公司在2018年沒有腫瘤學(xué)孤兒藥產(chǎn)品，但在2024年將占據(jù)一定市場份額，這意味著，腫瘤學(xué)孤兒藥市場在未來也將愈加的碎片化。

產(chǎn)品方面，Imbruvica和Revlimid將成為的孤兒藥產(chǎn)品，占據(jù)前10制藥公司孤兒藥銷售額的60%。該市場的其他關(guān)鍵推動產(chǎn)品包括Vyndaqel、Hemlibra等藥物。

valuatePharma根據(jù)凈現(xiàn)值(NPV)對在研孤兒藥(III期至已提交)進行了分析，在5大藥物中，在研藥物的合并NPV高達530億美元，其中Vertex公司囊性纖維化三聯(lián)療法排在首位。在研孤兒藥中，開發(fā)用于腫瘤學(xué)適應(yīng)癥的藥物占主導(dǎo)地位。

此外，在1983-2018里，70%的孤兒藥資格授予了腫瘤學(xué)，其中非霍奇金淋巴瘤(NHL)授予的孤兒藥資格較多(270個)，其次是急性髓性白血病(220)和胰腺癌(189)。在2018年中，這3類疾病也是被授予了多的孤兒藥資格，突顯了這些領(lǐng)域存在的顯著未滿足醫(yī)療需求。