【制藥網 行業動態】進入5月，又一款創新藥擬納入突破性治療品種，即5月6日，艾昆緯醫藥申報的 Zorevunersen 注射液被國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)擬納入突破性治療品種，用于治療 Dravet 綜合征。這一消息緊隨4月28日8款創新藥集中擬納入突破性治療品種之后，彰顯出我國創新藥研發的蓬勃活力，也成為中國醫藥創新生態持續優化的生動縮影。
 

　　Dravet 綜合征是一種嚴重的發育性及癲癇性腦病(DEE)。資料顯示，Zorevunersen 是一種在研反義寡核苷酸，旨在通過從未受影響的(野生型)SCN1A 基因拷貝中提高大腦細胞內功能性 NaV1.1 蛋白的產量，從而治療 Dravet 綜合征的病因。這種高度差異化的作用機制旨在將癲癇發作頻率降至超出抗癲癇藥物所能達到的水平，并改善患者的神經發育、認知和行為。
 

　　2026 年 3 月，zorevunersen 的研究數據已在《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)發表，包括兩項已完成 I/IIa 期研究與一項正在進行中的開放標簽擴展(OLE)研究的結果，頭次展示了其在 Dravet 綜合征患者中具有潛在疾病修飾作用。據悉，Zorevunersen 已展現出疾病修正潛力，并已獲得 FDA 和 EMA 授予的孤兒藥資格認定。
 

　　除了Zorevunersen外，4月28日CDE將8款創新藥擬納入突破性治療品種，其中艾力斯的AST24082膠囊(JAB-3312膠囊)擬納入突破性療法，擬適應癥為枸櫞酸戈來雷塞片聯合AST24082膠囊(JAB-3312膠囊)用于治療攜帶鼠類肉瘤病毒癌基因(KRAS)G12C 突變型、PD-L1<50%局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌患者的一線治療。信達生物的IBI363擬納入突破性療法，擬適應癥為聯合貝伐珠單抗用于既往≥2線標準治療失敗的晚期微衛星穩定或錯配修復完整(MSS/pMMR)型的結直腸癌。石藥集團的SYS6010擬納入突破性療法，擬適應癥為既往一線接受含鉑化療和免疫檢查點抑制劑(ICI)治療后失敗的不可切除的局部晚期或轉移性食管鱗癌。翰森制藥的注射用HS-20093也擬納入突破性療法，適應癥為用于既往一線接受含鉑化療和免疫檢查點抑制劑(ICI)治療后失敗的不可切除的局部晚期或轉移性食管鱗癌。文達醫藥的NHWD-870 HCl片擬納入突破性療法，擬適應癥為用于既往化療失敗的晚期胸部中線(NUT)癌。康諾亞的CM336注射液擬納入突破性療法，擬適應癥為。禮來的Selpercatinib膠囊擬納入突破性療法，擬適應癥為本品適用于RET基因融合陽性的IB期至IIIA期非小細胞肺癌(NSCLC)患者根治性局部治療后的輔助治療。百時美施貴寶的Mezigdomide(CC-92480)膠囊擬納入突破性療法，擬適應癥為本品聯合卡非佐米和地塞米松用于治療既往接受過來那度胺和抗CD38 單克隆抗體治療的復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
 

　　資料顯示，SYS6010 是石藥集團巨石生物研發的一款靶向 EGFR 的抗體偶聯藥物(ADC)，由人源化抗 EGFR 單抗通過可裂解連接子與拓撲異構酶Ⅰ抑制劑有效載荷偶聯而成。該產品可特異性結合腫瘤細胞表面的 EGFR 受體，經內化后在細胞內釋放細胞毒性載荷，從而發揮抗腫瘤作用。信達生物的IBI363分子設計上進行了獨特的差異化設計，IL-2保留了對IL-2Rα的親和力，減弱了IL-2Rβγ的活性，通過對腫瘤組織CD8 T細胞的激活，與PD-1抗體發揮協同抗腫瘤活性，同時有效的控制了毒副作用。
 

　　這些創新成果的涌現，不僅將為患者帶來希望，更推動中國醫藥產業創新轉型。隨著突破性治療品種持續擴容，越來越多高質量創新藥物將走進臨床，滿足人民群眾日益增長的健康需求。未來，在政策支持、企業發力和資本助力下，中國醫藥創新生態將持續優化，有望誕生更多創新藥物。
 

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