【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】長期以來，遺傳性耳聾主要依賴助聽器或人工耳蝸進行功能替代，無法修復致病根源。近日，一款重磅基因療法藥物獲FDA批準上市，聽力醫(yī)學將從傳統(tǒng)的“功能替代”邁入了“基因修復”新時代。
 

　　4月23日，再生元發(fā)布公告稱，其在研基因療法Otarmeni獲美國FDA批準上市，這是一種針對罕見遺傳性聾癥的基因療法，治療OTOF 基因雙等位突變相關的重度-極重度、極重度感音神經(jīng)性聽力損失的兒童及成人患者。該藥物的獲批也標志著頭個針對遺傳性聽力損失的基因療法進入市場。
 

　　FDA強調(diào)，這是頭個直接針對遺傳性聽力損失分子根源進行干預的療法。從科學意義上看，這是人類醫(yī)學從“癥狀治療”邁向“基因修復”的重要一步。Otarmeni的成功不僅驗證了AAV載體在聽覺基因療法中的巨大潛力，也揭示了實現(xiàn)更高效、更精準遞送是下一代研發(fā)的關鍵。
 

　　據(jù)悉，此次獲批的Otarmeni是一種基于腺相關病毒(AAV)的基因療法，通過向患者內(nèi)耳遞送“正常功能的基因”，以替代體內(nèi)失效的基因。該療法專門針對由OTOF基因突變引起的罕見聽力障礙，該基因負責產(chǎn)生聲音信號傳遞至大腦所必需的關鍵蛋白。因此，該療法旨在讓耳朵重新獲得“聽見”的能力，而非僅僅放大聲音。
 

　　本次獲批依據(jù)為關鍵性CHORD臨床試驗(Ⅰ/Ⅱ期、多中心、開放標簽研究)，該研究共納入20例年齡在10月齡至16歲的受試者。
 

　　關鍵臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，約80%的患者聽力得到顯著改善，部分患者甚至恢復至接近正常水平，能夠聽到低聲細語。接受治療的兒童在數(shù)周內(nèi)便開始對聲音產(chǎn)生反應，并逐漸能夠識別語言和參與社交互動。值得注意的是，部分青少年患者同樣獲得了顯著聽力改善，表明治療窗口可能比此前預期的更寬。
 

　　聽力喪失是常見的感官障礙之一，影響著很多人。據(jù)《世界聽力報告》顯示，現(xiàn)有超15億人患有不同程度的聽力損失，到2050年，患聽力損失的人數(shù)將近25億。據(jù)統(tǒng)計，大約50%的先天性聽力損失與遺傳因素有關，目前臨床上的治療方案主要為佩戴助聽器或植入人工耳蝸，但此類方法沒有基于病因?qū)W從根本上治愈聽力損傷。因此，治療聽力損失需要更好的替代療法。隨著基因治療的蓬勃發(fā)展，基于病毒載體的基因療法成為治療遺傳性聽力損失的新熱門賽道。
 

　　在國內(nèi)市場，和元生物已布局這一前沿領域，構(gòu)建了覆蓋聽覺基因療法全流程的產(chǎn)品與服務體系。據(jù)悉，和元生物可提供多種AAV1-9、Anc80L65、AAV-PHP.eB和AAV2.7m8等幾十種靶向耳科基因治療的AAV血清型病毒包裝服務；亦可提供特異性靶向內(nèi)耳毛細胞(Hair Cells, HCs，包括內(nèi)毛細胞, Inner hair cells, IHCs和外毛細胞, Outer hair cells, OHCs)、支持細胞(Supporting Cells, SCs)和螺旋神經(jīng)節(jié)(Spiral Ganglion Neurons, SGNs)的多種特異性啟動子。此外和元生物已獲得AAV-ie血清型的官方授權(quán)。針對研發(fā)門檻，公司提供了從動物造模、精準注射到聽覺功能全維度檢測的“一站式”聽覺特色項目服務，全鏈條助力聽覺基因療法的研發(fā)與轉(zhuǎn)化。
 

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