【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】孤兒藥認(rèn)定是美國FDA針對(duì)罕見病藥物設(shè)立的激勵(lì)政策，通過后可享受稅收抵免、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等政策。近年來，隨著中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，越來越多中國創(chuàng)新藥正在獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　近日消息，血霽生物自主研發(fā)的XJ-MK-002注射液獲得了美國FDA的孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。該注射液是全球頭個(gè)同種異體巨核細(xì)胞注射液，通過體外定向誘導(dǎo)干細(xì)胞分化產(chǎn)生巨核細(xì)胞(，注入后可迅速實(shí)現(xiàn)血小板數(shù)量回升并實(shí)現(xiàn)更長效的升板作用。今年3月，該藥曾獲得FDA和NMPA CDE的IND批件，目前正在國內(nèi)開展兩個(gè)正式臨床試驗(yàn)。
 

　　值得一提的是，這已經(jīng)是血霽生物的系列產(chǎn)品(包括巨核細(xì)胞和血小板注射液產(chǎn)品)，在血液罕見病領(lǐng)域獲得的、包括兒童罕見病孤兒藥在內(nèi)的第8個(gè)ODD認(rèn)定。
 

　　公開資料顯示，血霽生物是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系(包括血液細(xì)胞和免疫細(xì)胞)的新型細(xì)胞治療企業(yè)，公司以臨床研究為基礎(chǔ)，以細(xì)胞治療為核心技術(shù)，致力于開發(fā)以體外產(chǎn)生的血小板為先導(dǎo)的創(chuàng)新產(chǎn)品。公司產(chǎn)品近年來密集在中美獲批，標(biāo)志著其在國內(nèi)外同步推進(jìn)臨床轉(zhuǎn)化的節(jié)奏正不斷加快，同時(shí)在FDA監(jiān)管體系中的認(rèn)可度也在持續(xù)提升。
 

　　目前，公司除了產(chǎn)品不斷獲得認(rèn)可外，也越來越受到資本青睞。2025年12月26日，血霽生物宣布完成B+輪融資。本輪資金將重點(diǎn)用于血霽生物前兩條管線的臨床試驗(yàn)和其余重點(diǎn)管線的臨床前工作，用于支持血霽生物的快速成長。同時(shí)，也將進(jìn)一步加速血霽生物在細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)程，推動(dòng)其創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床應(yīng)用和市場(chǎng)推廣。
 

　　2026年1月1日，血霽生物宣布再獲數(shù)千萬元人民幣的B1輪股權(quán)追加融資。此次四千萬元人民幣投資將用于發(fā)展血霽生物的核心業(yè)務(wù)——血小板世系的體外再生，以解決血源供應(yīng)短缺和血液傳播疾病等問題，并大大減少輸血帶來的不良后果，以及開發(fā)圍繞再生的血小板衍生而來的新型藥物。此外，本輪融資后，血霽生物還將啟動(dòng)海外部分的發(fā)展和融資。
 

　　總的來說，血霽生物正致力于用自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的系列產(chǎn)品在輸血大適應(yīng)癥和血液罕見病的治療上提供基于細(xì)胞藥物的解決方案。而根據(jù)其管線開發(fā)進(jìn)度，2026年其還將有四五個(gè)左右的新藥IND的申請(qǐng)進(jìn)入審批期。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，未來隨著更多新藥IND申請(qǐng)的推進(jìn)，中美雙報(bào)雙批里程碑達(dá)成、以及Pre-IPO輪融資的籌備，其將有望成為全球血小板再生領(lǐng)域的頭部企業(yè)，并為廣大血液疾病患者提供更多更好的治療選擇。
 

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