恒瑞醫藥、翰森制藥接連發力，該罕見病藥物迎來新進展

2026年03月24日 11:41:34來源：制藥網點擊量：34570

下載制藥通APP
隨時訂閱專業資訊

　　【制藥網產品資訊】陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55(衰變加速因子，DAF)和CD59(反應性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏導致補體介導的血管內溶血，主要臨床表現為血管內溶血、潛在造血功能衰竭及血栓形成傾向。因其發病率/患病率低，PNH已被納入國家《第一批罕見病目錄》。近日，在PNH，多家藥企迎來新進展。

　　其中，恒瑞醫藥近日公布，富馬酸立康可泮(HRS-5965)膠囊的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理。該產品是一種補體因子B抑制劑，可抑制補體介導的血管內外溶血反應，提升血紅蛋白水平。

　　據悉，富馬酸立康可泮此次申報上市，是基于一項在既往6個月穩定使用C5補體抑制劑治療后仍貧血的PNH患者中評價富馬酸立康可泮膠囊的有效性和安全性的多中心、單臂、開放Ⅲ期臨床試驗。主要終點為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結果表明，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面療效顯著。

　　此外，翰森制藥近日發布公告稱，自主研發的1類新藥HS-20152注射液獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)簽發的藥物臨床試驗批準通知書，擬開展用于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的臨床試驗。作為自主研發的1類新藥，HS-20152臨床試驗的啟動，有望為PNH治療領域增添了新的力量，也彰顯了國內藥企在罕見病藥物研發領域的持續投入與突破。

　　罕見病雖“罕見”，但患者的需求不應被忽視。有數據顯示，PNH全球年發病率約1-2/100萬人，在中國推測為1/10萬人。約77%患者在20歲至40歲的青壯年階段發病。反復的貧血、輸血與血栓風險，不僅消耗著身體，也改變了患者的生活軌跡。PNH作為一種慢性、進行性且危及生命的血液系統罕見病，其治療需求長期未被充分滿足，而恒瑞醫藥、翰森制藥等國內藥企的新進展，有望打破治療困境，彰顯我國罕見病藥物研發水平的提升。從補體因子B抑制劑的上市申請，到新型1類新藥的臨床試驗獲批，每一步突破都凝聚著科研工作者的努力，也承載著萬千PNH患者的希望。

　　如今，隨著醫學技術的不斷進步和藥企的持續發力，PNH患者將迎來新的希望。未來，期待更多藥企投身罕見病藥物研發，推動更多創新藥物落地，讓每一位罕見病患者都能獲得及時的診斷和有效的治療，重新擁抱健康人生。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

上一篇：3月一批創新藥納入或擬納入優先審評品種，將加速在中國落地

下一篇：新增2款創新藥擬納入突破性療法，來自國內外藥企

版權與免責聲明：凡本網注明“來源：制藥網”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-制藥網合法擁有版權或有權使用的作品，未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：制藥網http://www.foxiaoyuan.com”。違反上述聲明者，本網將追究其相關法律責任。
本網轉載并注明自其它來源（非制藥網）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網贊同其觀點或和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時，必須保留本網注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發表之日起一周內與本網聯系，否則視為放棄相關權利。