【制藥網 行業動態】三月伊始，全球制藥行業迎來兩記重磅管線調整。3月4日，拜耳宣布放棄早期臨床階段的龐貝氏癥基因療法ACTUS-101，將資源全面轉向同類候選藥物AB-1009；次日，德國默克(Merck KGaA)更是拋出“斷臂式”調整方案，放棄曾斥資39億美元收購SpringWorks Therapeutics所得的全部臨床階段腫瘤候選藥，同時終止從恒瑞醫藥引進的PARP1抑制劑M9466研發，叫停核心產品Ogsiveo的新適應癥探索。短短兩天，兩大跨國藥企密集“砍管線”，并非偶然，而是行業競爭加劇、研發成本高企背景下，全球藥企戰略聚焦的選擇。
 

　　拜耳的管線取舍，是技術迭代下的理性選擇。龐貝病又稱糖原貯積病Ⅱ型，是由GAA基因突變引發的罕見常染色體隱性代謝病，人群患病率為1/4萬～1/30萬，核心特征為進行性肌肉變性，還可累及心臟、呼吸等多個系統，嚴重時會導致患者呼吸衰竭、心力衰竭。
 

　　2020年，拜耳以20億美元收購AskBio，一并拿下兩款龐貝氏癥AAV基因療法，原本計劃“雙線并行”推進研發。但技術迭代速度遠超預期，相較于作為“一代產品”的ACTUS-101，AB-1009展現出明顯的代際優勢。
 

　　與靶向肝臟的ACTUS-101不同，AB-1009采用AAV8載體直接靶向肌肉組織，這正是龐貝病患者發生進行性肌肉變性的核心病灶。同時，其搭載的GAA基因經過密碼子優化，并搭配組織特異性啟動子，可顯著提升酶在肌肉組織中的表達效率。這款候選藥物已獲得美國FDA授予的快速通道資格和孤兒藥認定，并于今年初在美國啟動Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。
 

　　此次拜耳放棄僅完成7名患者入組的ACTUS-101，并非研發失敗，而是為了集中資源押注更具潛力的療法，實現研發效率更大化，這也是藥企應對技術變革的選擇。
 

　　相較于拜耳，默克的管線調整則更具“斷臂求生”的意味。德國默克曾豪擲39億美元收購SpringWorks，核心目標直指已上市的Ogsiveo(治療硬纖維瘤)和Gomekli(治療神經纖維瘤病)。但是，在新的戰略評估中，默克不僅決定停止所有由此并購獲得的臨床階段腫瘤候選藥(包括尚處于1期臨床的Hippo通路抑制劑SW-682)，甚至終止了Ogsiveo針對卵巢顆粒細胞瘤的新適應癥探索。不僅如此，默克還終止了與恒瑞醫藥的合作，叫停PARP1抑制劑M9466的研發。究其背后原因，默克正深陷業績承壓困境——核心藥物Mavenclad面臨仿制藥沖擊。2025年，Mavenclad全球銷售額約為12億歐元。
 

　　兩大藥企的密集調整，折射出全球制藥行業的深刻變革。過去，跨國藥企多采用“廣撒網”的研發策略，通過多元化布局搶占市場先機，但隨著創新藥研發成本攀升、臨床試驗失敗率居高不下，以及“專利懸崖”的持續沖擊，“精準聚焦”已成為行業新共識。有業內表示，如今跨國藥企的研發邏輯已從“追求數量”轉向“追求質量”，與其分散資源投入多款前景不明的管線，不如集中精力打造核心產品的差異化優勢。
 

　　值得注意的是，管線調整并非意味著失敗，反而可能實現“雙贏”。對拜耳而言，聚焦AB-1009有望加速龐貝氏癥療法的落地，為患者帶來新希望；而默克通過“瘦身”管線，也能集中資源應對業績危機，聚焦核心賽道的長期發展。在創新藥競爭日趨激烈的當下，管線“瘦身”已不再是無奈之舉，而是企業優化資源配置、提升核心競爭力的主動選擇。
 

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