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國內AI制藥再迎來喜訊!該“AI+RNA”小分子創新藥完成頭例患者給藥

2026年03月05日 09:48:39來源:制藥網點擊量:35117

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  【制藥網 行業動態】近年來,AI制藥不斷興起,有數據顯示,截至2025年12月,全球AI制藥企業已超350家,其中國內企業數量不少于100家,且步入成長期與成熟期的企業有10余家。近日AI制藥領域再迎來喜訊。
 
  3月2日,晶泰科技孵化企業 ReviR 溪礫科技(下稱 “ReviR”)宣布,其小分子藥物管線 RTX-117 完成頭例受試者給藥。這標志著由晶泰科技與 ReviR 合作發現的 “AI+RNA” 小分子藥物 RTX-117 正式進入臨床開發階段,有望為腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質消融性白質腦病(VWM)等神經系統疾病患者提供治療方案。
 
  據悉,RTX-117 結合晶泰科技的 AI+機器人藥物研發平臺與 ReviR 對 RNA 生物學的深入理解,由雙方合作發現并設計優化,是一款從分子層面干預疾病病理通路的小分子候選藥物。其展現了晶泰科技 AI 藥物研發平臺的高效性與 ReviR 強大的管線推進能力。
 
  RTX-117 通過抑制異常激活的ISR通路,恢復 mRNA 的正常翻譯,達到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質消融性白質腦病(VWM)等神經系統疾病治療至關重要,還被認為與漸凍癥(ALS)、帕金森病(PD)、阿爾茨海默病(AD)以及腦損傷等多種神經系統疾病密切相關。隨著其I期臨床實驗的有序推進,未來,RTX-117有望進一步拓展至更多適應癥。
 
  晶泰科技通過廣泛參與并高效賦能高價值領域新藥管線的創新突破與臨床轉化,正持續強化其作為AI制藥企業的優勢與商業化價值。近日,晶泰科技先后宣布與堯唐生物、JW制藥、維昇藥業達成合作,探索AI在藥物研發各環節的應用落地。更早之前,東陽光藥與晶泰科技成立合資公司,計劃投入數億元共建“AI+機器人”聯合實驗室。東陽光藥相關人士表示,東陽光藥與晶泰科技以合資公司形式達成戰略合作,而非簡單項目授權,核心目標是構建長期、深度綁定的技術共生關系。“傳統項目合作多局限于單點技術應用,而合資公司能實現‘數據-模型-管線-商業化’的全鏈條協同,形成閉環迭代的AI藥物研發引擎。”
 
  有機構表示,傳統模式下,一款新藥從發現到上市通常需要超過十年時間和至少10億美元的投資,如今隨著AI技術的深度介入,這一格局正悄然生變,“AI模型可將化合物設計時間縮短70%,成功率提升10倍”。另有機構也表示,AI能將從靶點到苗頭化合物階段的研發費用從9400萬美元縮減至20萬美元,節省超過90%;研發周期從1年縮短至2個月,效率提升83%。
 
  與此同時,在提升運營效率的同時保證科學嚴謹性、深化創新能力,也是當前藥企面臨的共同挑戰,AI在其中的應用也正從“效率工具”向“科學工具”深化。業內表示,AI的創新價值則體現在“Think out of the box”的能力上。傳統研發路徑下,化合物設計受限于已有規則和構建模塊庫,而AI通過生成對抗網絡、強化學習等模型,能夠實現由數據驅動的自主分子設計和生成。
 
  而上述RTX-117 臨床前數據及臨床獲批速度均超出雙方預期,再次展現了晶泰科技 AI 藥物研發平臺的高效性與ReviR強大的管線推進能力。在RTX-117 的成功研發中,晶泰科技的AI藥物研發平臺展現了藥物設計能力,與ReviR的VoyageR AI平臺及其對底層疾病機制的深刻洞見結合,有望實現更高效的RNA翻譯調控及創新靶點開發。
 
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