2025年有46款創新藥獲FDA批準上市，涉及多個頭次獲批的藥物

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2025年有46款創新藥獲FDA批準上市，涉及多個頭次獲批的藥物

2026年02月03日 09:22:23來源：制藥網點擊量：35678

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　　如生物技術公司Stealth的線粒體靶向治療藥物Forzinity™(elamipretide HCl，鹽酸伊拉米肽)獲FDA批準上市，用于改善體重至少30公斤(約66磅)的巴特氏綜合征成人及兒科患者的肌肉力量。這是頭個獲批治療巴特氏綜合征的藥物，也是頭個獲批的靶向線粒體的治療藥物。

　　巴特氏綜合征是一種非常罕見的X連鎖遺傳性疾病，主要影響男性。該疾病是由tafazzin基因突變引起的，該突變導致心磷脂(一種對線粒體功能起重要作用的磷脂)水平降低。其特征是線粒體異常，導致運動不耐受、肌肉無力、虛弱性疲勞、心力衰竭、反復感染和生長遲緩。Forzinity是一種線粒體心磷脂結合劑，旨在通過靶向作用于線粒體內膜并與心磷脂可逆結合來改善線粒體結構和功能。該藥目前還正在開發用于治療原發性線粒體肌病和干性年齡相關性黃斑變性。

　　全球生物制藥公司優時比(UCB)的KYGEVVI (脫氧胞苷與脫氧胸苷)獲FDA批準上市，用于治療胸苷激酶 2 缺陷癥(TK2d)的成人及發病年齡在 12 歲或更早的兒科患者。

　　TK2d 是一種超罕見且危及生命的遺傳性線粒體疾病，特征為進行性(隨時間加重)的嚴重肌無力(肌病)，此前除對癥支持治療外無獲批藥物。KYGEVVI采用了創新性的“代謝旁路”療法，是由doxecitine和doxribtimine組成的嘧啶核苷組合藥物，這兩種成分能夠繞過失效的TK2酶，直接補充線粒體DNA合成所急需的底物——脫氧胞苷和脫氧胸苷，使其融入骨骼肌線粒體DNA，從而修復TK2d患者受損的線粒體功能。

　　勃林格殷格翰的Jascayd(nerandomilast)獲FDA批準上市，用于治療成人特發性肺纖維化(IPF)。新聞稿指出，這是10多年來美國頭次批準用于IPF的新療法。

　　特發性肺纖維化(IPF)會影響肺部氣囊(或肺泡)周圍的組織。當肺組織變得厚實僵硬時，就會發生IPF。隨著時間的推移，這些變化會導致永久性肺瘢痕(纖維化)，使呼吸更加困難。常見的癥狀是呼吸急促和咳嗽。Nerandomilast是一種口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑，具有抗纖維化和抗炎癥的雙重作用。通過抑制PDE4B，該藥物可降低特發性肺纖維化(IPF)中過度表達的促纖維化生長因子和炎癥細胞因子的表達。

　　此外，2025年獲FDA批準的新藥中還包括低級別漿液性卵巢癌、彌漫性中線膠質瘤、特定突變型非小細胞肺癌等多個罕見腫瘤領域的新藥。業內表示，這批新藥的獲批，將為廣大罕見病患者帶來了生存與康復的希望，并將進一步推動罕見病治療領域的持續發展。數據顯示，2025 年獲批的新藥中，有 23 款獲得了孤兒藥資格認定，占比一半。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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