國產創新藥在多系統萎縮癥領域不斷迎來突破，涉及士澤生物、睿健醫藥等

2026年01月19日 10:46:43來源：制藥網點擊量：39568

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　　近日，士澤生物宣布，其自主開發的異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經細胞新藥，已獲國家藥品監督管理局(NMPA)一次性無發補完全批準，開展注冊臨床I/II期試驗，用于治療致死性的神經退行性罕見病—— 帕金森型多系統萎縮。該進展標志著繼針對帕金森病、脊髓損傷與漸凍癥之后，士澤生物進一步推動自主開發的臨床通用型iPSC再生細胞治療方案，在高度未滿足臨床需求的神經退行性疾病領域持續深化與拓展。

　　據悉，士澤生物采用自主開發的異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經細胞再生治療帕金森型多系統萎縮，為該“無藥可治”的神經退行性罕見病提供再生多巴胺分泌及促進環路及腦環境修復的創新性治療方案，是全球神經退行性疾病治療領域的重要臨床探索，有望為全球患者帶來全新的治療方案及希望。MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質細胞，導致髓鞘損傷和神經傳導障礙，會逐步破壞多個關鍵腦區。

　　士澤生物的進展并非個例，國內藥企正形成多點突破的良好態勢。根據梳理，除了士澤生物外，2025年10月，睿健醫藥還宣布其自主研發的NouvNeu004注射液，正式獲得國家藥品監督管理局批準I-III期全周期臨床試驗申請，這標志著針對多系統萎縮癥的細胞治療產品正式進入臨床階段。NouvNeu004采用了創新的“神經營養+神經重建”復合治療新策略。一方面為病灶區域瀕危細胞提供營養支持，阻止其進一步亡；另一方面在多個病灶部位通過微環境誘導分化為神經細胞，實現系統性的神經修復與功能重建。

　　賽爾欣生物自主研發的“人自體多克隆調節性T細胞注射液”2025年12月也獲國家藥監局藥品審評中心(CDE)批準，正式啟動針對多系統萎縮(MSA)的臨床試驗。據悉，其此次獲批的多系統萎縮臨床試驗(受理號：CXSL2500817)，將全面覆蓋MSA的兩大亞型，系統評估Treg細胞注射液(NP001)的安全性、耐受性及初步療效。

　　資料顯示，多系統萎縮癥(MSA)作為一種高度未滿足臨床需求的罕見病，其給患者及其家庭帶來了巨大的痛苦。MSA是一種致命且進行性的神經系統退行性疾病，患者臨床表現通常為自主神經功能衰竭、帕金森綜合征及小腦共濟失調的不同組合，病情復雜，診療難度極高，發展迅猛，多數患者在確診后6至10年內面臨生命危險。

　　創新藥的不斷突破有望為多系統萎縮患者帶來了全新希望。然而國內藥企在MSA領域的突破性進展，也離不開國家對罕見病創新藥的政策加持。近年來，我國持續深化藥品監管改革，通過優先審評審批、優化臨床試驗要求、降低注冊檢驗成本等一系列舉措，為臨床急需的罕見病藥物開辟“綠色通道”。數據顯示，2024年我國創新藥上市申請審評平均時長已縮短至225個工作日，優先審評品種更是低至162個工作日，政策紅利正加速轉化為患者的“用藥可及性”。隨著士澤生物、睿健醫藥等企業的臨床試驗逐步推進，期待這些創新療法能早日落地，為全球MSA患者驅散陰霾。

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