審評審批提速，又有2款1類創新藥在中國獲批上市！

2025年12月22日 15:35:48來源：制藥網點擊量：37736

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　　【制藥網行業動態】12月22日，國家藥品監督管理局發布消息，兩款1類創新藥通過優先審評審批程序正式獲批上市。這兩款藥物的獲批，不僅為特定疾病患者帶來了全新的治療選擇，更彰顯了我國在創新藥審評審批領域的高效推進。

　　其中，默克雪蘭諾(北京)醫藥有限公司申報的1類創新藥鹽酸匹米替尼膠囊(商品名：貝捷邁)通過國家藥監局優先審評審批程序獲批上市。該藥用于治療手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤(TGCT)成年患者。

　　腱鞘巨細胞瘤是一種非惡性腫瘤，其組織學特征為包含“破骨細胞樣”多核巨細胞、含鐵血黃素和巨噬細胞。這種組織學特征可表現為兩種不同的臨床類型。局限性/結節性腱鞘巨細胞瘤(L-TGCT)，有時被稱為“腱鞘巨細胞瘤”；彌漫性腱鞘巨細胞瘤(D-TGCT)，也稱為色素絨毛結節性滑膜炎(PVNS)，表現為增生性、破壞性的關節內病變，常見于膝關節。

　　貝捷邁是一種口服、高效且選擇性的小分子集落刺激因子1受體(CSF-1R)阻斷劑。多項研究表明，阻斷CSF-1R信號通路可以有效調節和改變巨噬細胞功能，并有可能治療多種巨噬細胞依賴性人類疾病。此次批準是基于匹米替尼優異的全球III期MANEUVER研究第一部分的研究結果。

　　研究結果顯示，接受CSF-1R抑制劑匹米替尼治療的患者(n=63)，在第25周時，根據RECIST 1.1標準評估的客觀緩解率(ORR)高達54.0%(95% CI, 40.9%-66.6%)，而安慰劑組(n=31)僅為3.2%(95% CI, 0.1%-16.7%)。兩組間ORR差異顯著，達到50.7%(95% CI, 37.0%-64.5%；P < .0001)。值得一提的是，匹米替尼治療組中有一名患者實現了完全緩解(CR)。中位緩解持續時間(DOR)在兩組中均未達到(NR)。

　　同一日，Cytokinetics, Incorporated申報的1類創新藥阿夫凱泰片(商品名：星舒平)也通過國家藥監局優先審評審批程序獲批上市。該藥用于治療紐約心臟協會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運動能力和癥狀。

　　肥厚型心肌病作為常見的遺傳性心臟疾病，可能引發心力衰竭、血栓栓塞等致命風險。阿夫凱泰片作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，能夠精準靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。

　　此次阿夫凱泰片的獲批基于其關鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結果。研究達成通過心肺運動試驗(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO?)主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協會(NYHA)心功能分級改善等十項次要終點。在3期臨床研究中顯示其2周即可上調劑量、6周即可完成劑量滴定；針對梗阻壓差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同時阿夫凱泰片也顯示出能夠快速減輕癥狀和改善心功能，且安全性良好。

　　優先審評審批程序的高效落地，是上述兩款創新藥快速惠及患者的重要保障。近年來，國家藥監局持續優化審評審批流程，針對臨床急需的創新藥建立綠色通道，大幅縮短了藥物上市周期。

　　據悉，除以上2款產品外，12月還有6個創新藥獲批上市，包括Genzyme Corporation申報的1類創新藥芬妥司蘭鈉注射液(商品名：賽菲因)，適用于患有以下疾病的12歲及以上兒童和成人患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)；

　　正大天晴藥業集團股份有限公司申報的1類創新藥庫莫西利膠囊(商品名：賽坦欣)，適用于既往接受內分泌治療后出現疾病進展的激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者，與氟維司群聯合治療；

　　健康元藥業集團股份有限公司申報的1類創新藥瑪帕西沙韋膠囊，適用于既往健康的12歲及以上青少年和成人單純性甲型和乙型流感患者的治療，不包括存在流感相關并發癥高風險的患者；

　　北京諾誠健華醫藥科技有限公司申報的1類創新藥佐來曲替尼片(商品名：宜諾欣)，用于符合下列條件的成人和12歲以上青少年實體瘤患者：經充分驗證的檢測方法診斷為攜帶神經營養酪氨酸受體激酶(NTRK)融合基因且不包括已知獲得性耐藥突變，患有局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重并發癥的患者，以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者；

　　上海上藥信誼藥廠有限公司申報的1類創新藥蘋果酸司妥吉侖片(商品名稱：信妥安)，適用于原發性高血壓；

　　信達生物醫藥科技(杭州)有限公司申報的匹康奇拜單抗注射液(商品名：信美悅)，適用于適合系統性治療的中重度斑塊狀銀屑病成人患者。

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