約100種罕見病用藥進入醫保，讓患者不再“望藥興嘆”

2025年09月22日 08:53:11來源：制藥網點擊量：33931

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　　【制藥網產品資訊】罕見病通常指患病率特別低的疾病，目前，我國罕見病患者人數已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。因藥物研發困難、受眾較少、價格高昂、推廣難等原因，國內罕見病患者普遍面臨著無藥可用或者有藥用不起的困境。近年來，隨著國家一系列鼓勵政策的出臺，越來越多罕見病用藥獲批上市，與此同時，一些罕見病患者逐漸用上經醫保談判后的降價藥，不再“望藥興嘆”。

　　近日，在京舉辦的2025年中國罕見病大會上透露：目前全國罕見病診療協作網醫院達419家，罕見病直報系統現有626家醫院參加登記，罕見病目錄擴展至207種病種，已有約100種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄。

　　新的數據顯示，國家醫保藥品目錄內罕見病用藥覆蓋42個罕見疾病種類。2024年醫保基金為協議期內罕見病藥品支付86億元，約占協議期藥品總支付的7.7%。

　　值得一提的是，罕見病用藥并非全部能夠成功納入醫保談判，對此，我國正構建基本醫保、大病保險、醫療救助三重保障體系，并積極探索商業健康保險、社會慈善等多元保障路徑。

　　據了解，我國已牽頭建立覆蓋11.5億人口的罕見病直報系統，登記病例164萬例；建成包含253個研究隊列、9萬余個病例的國家罕見病注冊系統，為臨床研究和新藥試驗提供重要基礎。

　　數據顯示，2024年，中國共批準29款罕見病藥物上市，其中13款通過優先審評審批程序得以加快上市。

　　進入2025年以來，罕見病藥物獲批消息也不斷傳來。例如，5月24日，優時比(UCB)宣布，自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液(商品名：優迪革)正式實現商業化上市。此前的3月31日，該藥獲批與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體(AChR)或肌肉特異性受體酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者，這是全球頭個且目前中國同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體(FcRn)拮抗劑。

　　默沙東于5月22日宣布，其缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑貝組替凡(商品名：維利瑞)正式在中國境內商業上市，適用于不需要立即手術治療的Von Hippel-Lindau(VHL)病相關腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤(pNET)成人患者。

　　5月16日，北海康成宣布，注射用維拉苷酶β(商品名：戈芮寧)獲國家藥品監督管理局批準上市。該藥是國內頭個本土自主研發適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療，屬一類創新藥并可完全替代同類進口產品。

　　3月27日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)網站公示，阿斯利康旗下專注于罕見病領域的Alexion公司申報的1類新藥eneboparatide注射液獲批臨床，擬開發治療慢性甲狀旁腺功能減退癥。

　　更早的2月26日，華東醫藥宣布，其全資子公司中美華東自主研發的ADC創新藥注射用HDM2005的套細胞淋巴瘤(MCL)適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定。公開資料顯示，注射用HDM2005是由中美華東自主研發并擁有全球知識產權的1類生物新藥，是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯藥物(ADC)。

　　隨著更多利好政策的出臺，審評政策的持續優化，相信未來會有更多罕見病用藥加速上市，并在多重保障體系下惠及罕見病患者。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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