又一款國產新藥獲得美國FDA孤兒藥資格！

2025年07月29日 11:57:40來源：制藥網點擊量：35008

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　　【制藥網行業動態】近年來，隨著中國創新藥研發能力的不斷提升，對全球罕見病治療領域發展也在不斷貢獻更多力量。2025年已有多個國產新藥獲得獲得美國FDA孤兒藥資格(“ODD”)，涵蓋ADC、細胞治療、基因治療等多個前沿領域。

　　值得一提的是，繼7月17 日，弼領生物自主研發的 BL0020 注射液獲得美國ODD，用于治療小細胞肺癌(Small Cell Lung Cancer, SCLC)后，又有一款國產新藥在近日獲得該認定。

　　7月29日，康寧杰瑞制藥公告稱，核心產品JSKN003獲得美國FDA孤兒藥資格，用于治療胃癌及胃食管結合部癌。

　　公開資料顯示，康寧杰瑞是一家以"讓腫瘤成為可控、可治的疾病"為使命的生物制藥公司，專注于創新腫瘤大分子藥物的研發、生產和商業化。公司擁有從創新藥的早期研發、工藝開發、商業生產到臨床研究的完整產業鏈，并自主開發了蛋白質/抗體工程、抗體篩選和多功能抗體平臺。。

　　JSKN003是由康寧杰瑞自主研發的ADC藥物，具有更好的血清穩定性、更寬的安全窗等優勢，在HER2高表達和低表達的腫瘤模型(CDX+PDX模型)中均表現出良好的安全性特征以及與DS-8201相似的療效。

　　早在2022年9月，JSKN003就已在澳大利亞完成首例臨床患者給藥。隨后在10月，JSKN003獲得中國國家藥品監督管理局藥品評審中心(CDE)的Ⅰ期臨床試驗批件。

　　此次，JSKN003獲得該認定后將有利于后續在美國的研究及開發(研發)、注冊與商業化等方面獲得相關政策支持，包括研發費用資助、臨床研究費用稅收減免、加速上市審評審批、享有7年美國市場獨占期等。

　　值得注意的是，除了獲得美國FDA孤兒藥資格，今年以來還有不少企業獲得了歐洲藥物管理局(EMA)孤兒藥資格認定。如7月28日，堯唐生物宣布，其自主研發的體內基因編輯藥物YOLT-203，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥品委員會(COMP)授予的孤兒藥資格，適應癥為原發性高草酸尿癥1型。5月26日，復宏漢霖創新型抗HER2單抗HLX22獲得歐盟委員會授予的ODD……

　　對此，分析人士認為，ODD是FDA對中國創新藥科學價值的認可，當下中國藥企在ODD上的不斷突破，標志著中國醫藥研發能力正持續提升，整個產業也在加速從“跟隨”走向“引領”。未來，隨著越來越多國產創新藥進入全球市場，中國有望成為罕見病治療的重要貢獻者，同時推動國內生物醫藥產業向高附加值領域升級。

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