【制藥網 產品資訊】近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)網站公示了兩款具有重大意義的新藥，擬納入優先審評品種。這兩款藥物分別針對原發性免疫球蛋白 A 腎病(IgA 腎病)和 5q 型脊髓性肌萎縮癥(SMA)，有望為相關患者群體帶來了新的希望。
 

　　根據國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)網站7月17日公示，大冢制藥研發(北京)有限公司的斯貝利單抗注射液擬納入優先審評品種，擬用于原發性免疫球蛋白A腎病(IgA腎病)成人患者，以維持腎臟功能。
 

　　IgA 腎病是全球常見的原發性腎小球腎炎之一，在我國，它是導致終末期腎病(ESRD)的重要原因，約 15%-40% 的患者會在確診后 20 年內進展至 ESRD。IgA 腎病患者常出現蛋白尿和腎功能進行性下降，嚴重影響生活質量和壽命。目前，IgA 腎病的傳統治療存在諸多局限性，支持治療與免疫抑制治療只能緩解癥狀，無法有效延緩疾病進展，且免疫抑制治療還可能增加患者感染風險。
 

　　斯貝利單抗的出現為 IgA 腎病治療帶來了新的曙光。其作用機制在于準確靶向增殖誘導配體(APRIL)，APRIL 在 IgAN 的免疫相關發病機制中起著關鍵作用，可參與 B 細胞的活化、增殖和類別轉換，進而促進半乳糖缺乏型 IgA1(Gd-IgA1)的產生。臨床研究表明，IgAN 患者 APRIL 水平顯著高于健康人群，且高 APRIL 水平與高 Gd-IgA1 水平和更嚴重的臨床表現密切相關。在 6 月 6 日悉尼新南威爾士大學醫學院 Vlado Perkovic 教授發布的斯貝利單抗 III 期研究(VISIONARY 研究，NCTO5248646)中期分析結果中，治療 9 個月后，與安慰劑相比，斯貝利單抗組的 24 小時尿蛋白 / 肌酐比值(uPCR-24h)顯著降低 51.2%，展現出了良好的治療效果。若斯貝利單抗成功獲批上市，將較大地改變 IgA 腎病的治療格局，為眾多患者帶來延緩疾病進展、維持腎臟功能的可能。
 

　　此外，CDE網站7月14日公示，北京諾華制藥有限公司onasemnogene abeparvovec鞘內注射液(OAV101注射液)擬納入優先審評品種。該產品是一種基于腺相關病毒(AAV)載體的基因治療藥物，適用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。
 

　　SMA 是一種由于運動神經元存活基因 1(SMN1)突變導致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病，以脊髓前角運動神經元退化變性和丟失導致的肌無力和肌萎縮為主要臨床特征，具有高致殘和致死率。根據患者發病年齡與所能達到的最高運動功能，5q 型 SMA 可分為 SMAⅠ 型、SMAⅡ 型、SMAⅢ 型、SMAⅣ 型四種類型。此前，SMA 的治療手段有限，給患者家庭帶來了沉重的負擔。
 

　　OAV101 注射液通過單次靜脈注射即可實現持續的 SMN 蛋白表達，從而阻止疾病進展。該藥物于 2019 年 5 月頭次獲 FDA 獲批上市，用于兩歲以下 I 型 SMA 患者，在國外已取得了一定的臨床應用成果。2024 年 12 月，諾華宣布針對 2 - 18 歲初治 2 型 SMA 患者的全球 III 期臨床 STEER 研究(NCT05089656)達到主要終點，接受鞘內注射 Zolgensma(OAV101 注射液商品名)治療的 SMA 患者的 Hammersmith 運動功能量表擴展版(HFMSE)總分較基線有所增加，表明患者運動功能得到改善，且安全性良好。此次該藥物擬納入我國優先審評，若成功獲批，將為國內眾多 SMA 患者帶來新的治療選擇，有望改善患者的生活質量，延長生存期。?
 

　　這兩款新藥擬納入優先審評，體現了我國對重大疾病治療藥物的重視，加速了創新藥物進入市場的進程，為患者帶來更多治療希望。另根據梳理，7月以來，已有3款創新藥納入優先審評，包括百濟神州的注射用塔拉妥單抗，擬用于既往接受過至少2線治療(包括含鉑化療)失敗的廣泛期小細胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治療。艾力斯的甲磺酸伏美替尼片，擬用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現疾病進展，或不耐受含鉑化療，并且經檢測確認存在表皮生長因子受體(EGFR)20外顯子插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療，本適應癥是基于一項單臂臨床試驗結果獲得的附條件批準，適應癥的完全批準將取決于確證性臨床試驗的臨床獲益。徐諾藥業的甲苯磺酸艾貝司他片，擬用于既往接受過至少兩種系統性治療的復發或難治濾泡性淋巴瘤成年患者。
 

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