【制藥網 行業動態】根據國家藥品監督管理局藥品審評中心網站公示，4月，7款創新藥納入突破性治療品種名單，來自華毅樂健、鞍石生物、康方藥業、翰森制藥、三生制藥等多家國內藥企。
 

　　其中，華毅樂健的GS1191-0445注射液于4月24日納入突破性療法，擬適應癥為先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。
 

　　資料顯示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的AAV基因治療在研藥物。通過單次靜脈輸注GS1191-0445注射液，將人凝血因子FⅧ基因導入血友病A患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的對因治療及預防出血的效果。GS1191-0445注射液是國內頭個開展血友病A臨床試驗的AAV基因治療在研藥物，2021年啟動了研究者發起的臨床研究(IIT，ChiCTR2300073179)；2023年1月獲批國內頭個血友病A基因治療新藥Ⅰ期臨床試驗(CTR20231730)，2023年8月完成頭例受試者給藥；2023年12月，該款在研藥物獲得美國FDA孤兒藥認定(ODD)。目前該產品正處于III期臨床試驗研究階段。
 

　　此外，4月17日，包括鞍石生物的PLB1004膠囊、康方藥業的AK104注射液、康融東方的AK109注射液、翰森制藥的注射用HS-20093、三生制藥的SSGJ-707注射液5款創新藥同一日納入突破性療法。4月4日，盛迪醫藥的HRS-5965膠囊納入突破性療法。
 

　　鞍石生物的PLB1004膠囊擬適用于治療既往接受EGFR-TKI治療失敗后，具有表皮生長因子受體(EGFR)突變、間質-上皮轉化因子(MET)擴增和/或過表達的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的患者。資料顯示，PLB1004膠囊是一款中國原研、具有全球知識產權的表皮生長因子受體(EGFR)小分子抑制劑，具有高選擇性，可以透過血腦屏障。臨床前研究顯示其能夠有效且不可逆地靶向作用于EGFR 20號外顯子插入突變(EGFR 20 ins)。此外，該分子還可有效地靶向作用于Del19、L858R和T790M等經典的EGFR突變 ，具有較高的選擇性。
 

　　而康方藥業的AK104注射液與康融東方的AK109注射液聯合，擬用于治療經含PD-(L)1抑制劑治療后進展的晚期鱗狀非小細胞肺癌。資料顯示，AK109(普絡西)是一款全人源VEGFR-2(抗血管內皮生長因子受體-2)單克隆抗體；AK104(卡度尼利)為一款PD-1/CTLA-4雙特異性抗體。
 

　　翰森制藥的注射用HS-20093適應癥為既往經過含鉑化療后進展或復發的驅動基因陰性的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌。資料顯示，HS-20093是一種B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3單抗與拓撲異構酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價連接而成，正于中國開展用于治療肺癌、肉瘤、頭頸癌以及其他實體瘤的多項臨床研究。于2024年11月1日，HS-20093用于經標準一線治療(含鉑雙藥化療聯合免疫)后進展的廣泛期小細胞肺癌(ES-SCLC)適應癥已被NMPA納入突破性治療藥物。于2025年2月25日，HS-20093用于治療經至少二線治療后進展的骨肉瘤患者適應癥已被NMPA納入突破性治療藥物。
 

　　三生制藥的SSGJ-707注射液擬適應癥為SSGJ-707一線治療PD-L1表達陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)。資料顯示，SSGJ-707是三生制藥基于CLF2平臺自主開發的靶向VEGF/PD-1雙特異性抗體，目前正在中國開展多項臨床研究，其中一線治療PD-L1表達陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌已獲CDE批準開展III期臨床研究。此外，707正于國內開展聯合化療一線治療晚期非小細胞肺癌、轉移性結直腸癌及晚期婦科腫瘤等多項II期研究。707亦獲得FDA的IND批準。
 

　　盛迪醫藥的HRS-5965膠囊擬適應癥為原發性IgA腎病。資料顯示，HRS-5965膠囊是一種補體因子B抑制劑，可降低尿蛋白，延緩腎臟疾病進展。
 

　　據悉，突破性治療藥物是指經CDE認定的用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質量的疾病、尚無有效防治手段的、與現有治療手段相比具有明顯臨床優勢的創新藥物。國家藥品監督管理局藥品審評中心將對納入突破性治療品種的藥品提供政策支持，優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發。在提交新藥上市申請時，經評估符合相關條件的，可授予優先審評審批資格。上述創新藥納入突破性療法將有助于加快它們的開發和審評速度，從而更快地解決患者未被滿足的治療需求。
 

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