【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者被稱為“玻璃人”。作為罕見病中的一大病種，我國(guó)目前約有13.6萬(wàn)血友病患者。當(dāng)前，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是每周進(jìn)行2-3次預(yù)防性的凝血因子靜脈注射，這種方式會(huì)伴隨輸注頻率高、治療依從性差、無(wú)法保證持續(xù)足量預(yù)防治療而殘疾率高等問(wèn)題，因此臨床對(duì)藥物創(chuàng)新的需求日漸增加，且患者面臨較大的治療費(fèi)用負(fù)擔(dān)也亟待解決。
 

　　近期，血友病治療領(lǐng)域佳音頻傳。在第六屆進(jìn)博會(huì)上，賽諾菲攜全球頭個(gè)應(yīng)用于血友病領(lǐng)域的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran亮相，將為血友病A/B型患者帶來(lái)新預(yù)防治療方案。
 

　　小干擾RNA(siRNA)療法是一種通過(guò)干擾特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生來(lái)發(fā)揮作用的新型治療方法。Fitusiran是頭一個(gè)針對(duì)血友病開發(fā)的小干擾RNA療法，它以抗凝血酶為靶點(diǎn)來(lái)提高凝血功能，是頭一種對(duì)伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病患者均有效的新型預(yù)防性止血方法，其具有給藥便利的優(yōu)勢(shì)，每年僅需6次皮下注射以上，可有效控制出血，大大提升患者的生活質(zhì)量。
 

　　羅氏在血友病領(lǐng)域很早就研發(fā)了雙抗舒友立樂(lè)(艾美賽珠單抗)，用于出血控制。本次進(jìn)博會(huì)上，羅氏中國(guó)又宣布"橙風(fēng)破浪的寶貝計(jì)劃"，該計(jì)劃聚焦血友病患者需求，在身體、經(jīng)濟(jì)和心靈等多個(gè)維度提供支持。其中，國(guó)藥控股旗下北京宸汐健康科技有限公司將通過(guò)商保理賠的方式，提升創(chuàng)新治療藥物艾美賽珠單抗的可及性和可負(fù)擔(dān)性，為血友病患者，尤其是處于治療關(guān)鍵時(shí)期的兒童患者和他們的家庭作出一些幫助。

 

　　此外，輝瑞罕見病在本次展會(huì)期間，舉辦了相關(guān)主題活動(dòng)，旨在聚焦血友病診療模式的創(chuàng)新探索和治療藥物的創(chuàng)新升級(jí)，與多方力量一起，推動(dòng)踐行“同質(zhì)化診療，屬地化管理”。其中，輝瑞在行業(yè)內(nèi)初次提出了“雙維達(dá)標(biāo)，自如有道”的血友病診療理念，以持續(xù)推進(jìn)臨床診療發(fā)展和患者綜合關(guān)愛，直至達(dá)到“擺脫疾病束縛”的目標(biāo)，為國(guó)內(nèi)血友病患者“重啟自如人生，點(diǎn)亮美好生活”，為國(guó)內(nèi)罕見病診療體系建設(shè)提供經(jīng)驗(yàn)與范本。
 

　　據(jù)悉，輝瑞當(dāng)前也在賽道上積極布局血友病的非因子療法和基因療法，旨在滿足部分接受因子替代療法后癥狀不能緩解的血友病患者的臨床需求。輝瑞的非因子療法具有獨(dú)特作用機(jī)制，幫助患者重新建立出血和凝血之間的平衡。采用固定劑量、每周皮下給藥的方式，同時(shí)治療A型或B型血友病。目前，中國(guó)已加入全球研究同步開發(fā)，期望能盡早惠及國(guó)內(nèi)患者。
 

　　隨著各大跨國(guó)藥企頭部的發(fā)力，持續(xù)探索更多創(chuàng)新藥研發(fā)、創(chuàng)新療法，以及對(duì)患者多方面的支持，相信血友病患者未來(lái)將更好地?cái)[脫疾病束縛，早日回歸正常的社會(huì)生活。
 

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