政策發力下，越來越多本土藥企正加入孤兒藥賽道

2021年09月24日 15:12:26來源：制藥網點擊量：35101

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　　【制藥網市場分析】孤兒藥，又被稱為罕用藥，是一些專門用于治療罕見疾病的特效藥物。長期以來，因市場小、研發成本高而不具備投資價值等原因，企業在過去的研發積極性一直比較低。因此，也導致了孤兒藥的進一步研發一直存在一定的難度。

　　有數據顯示，目前世界已知罕見病約7000種，真正有藥可用的疾病只占到了5%-10%。而且，就這不到10%的罕見病患者卻還面臨著有藥可用、但難以承擔醫療費用的局面。值得注意的是，受此影響，我國孤兒藥市場其實也存在著很大的空白。公開資料顯示，在中國頭一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，就僅有60%“有藥可治”。

　　對此，業內認為，在孤兒藥領域，將存在著未被滿足的巨大需求。實際上，面對這一現狀，目前國家已經發布了罕見病目錄、罕見病診療指南等文件措施，來加快罕見病藥物獲批進入國內市場利好患者；同時也在不斷鼓勵藥企積極投入研發罕見病藥物。

　　值得一提的是，今年9月15日，國家醫療保障局網站在發布的《國家醫療保障局關于政協十三屆全國委員會第四次會議第4468號(社會管理類371號)提案答復的函》中也明確提到，將進一步探索適合“孤兒藥”的采購機制，并將結合臨床治療用藥需求、醫保籌資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫保支付范圍。

　　分析認為，更加多元化支付方式以及扶持政策的出現，可能會讓孤兒藥在藥企受到熱捧，甚至變成一種研發管線的開發策略。實際上，據筆者了解，隨著審批通道、支付渠道的暢通，近年來已經有越來越多的國內企業開始加入到孤兒藥賽道。據統計，2020年就有19家中國公司累計獲得了35項FDA孤兒藥資格(按適應證計)，占FDA全年授出孤兒藥資格數量的8%，創歷史新高。其中，亞盛醫藥更是以8項孤兒藥資格認定成為大贏家。

　　除此之外，澤璟制藥鹽酸杰克替尼片、加科思JAB-3312、甘李藥業GLR2007、迪哲醫藥DZD4205、益諾依生物Y-2舌下片、禾元生物HY1003、華潤醫藥NIP292片、丹諾醫藥TNP-2092等多個國產新藥也已獲得了孤兒藥認定。

　　從整體來看，在我國利好政策陸續出臺的影響下，國內罕見病的診斷、治療和藥物研發已開始逐步走向正軌。業內認為，未來隨著中國孤兒藥政策的逐步完善，將會促進更多的國內藥企投入罕見病用藥的研發，這一藥物市場將繼續擴大。到2030年，中國罕見病市場規模預計能達到600-900億元人民幣，屆時在全球市場規模中占比也或將超過5%。而隨著更多新藥的出現，也或將進一步改變罕見病患者可選擇藥物極少或無藥可治的困境，為更多罕見病患者帶來福音。

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