更多罕見病藥物有望納入醫保，解決患者支付難題

2020年01月07日 10:07:36來源：制藥網點擊量：43549

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　　例如，2018年5月我國發布了一批罕見病目錄，納入血友病、白化病、戈謝病、法布雷病等121種罕見病，大約影響300萬名患者，代表著國家層面對罕見病防治工作的推動有了實質性進展。在這121種罕見病中，在大陸有藥可治的有53個病種83個藥品，其中29種藥品被納入醫保，涉及18種罕見病。另外21種罕見病面臨境外有藥、境內無藥的狀況。

　　2018年11月，兩部門遴選并公布一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計48品種，其中包括20個罕見病藥物。

　　2019年2月，國家建立罕見病的診療網絡，全國324家醫院加入了罕見病的診療網絡。罕見病患者可以根據病情情況去尋找適合診療的醫院。另外，為解決罕見病的確診難題，國家衛健委發布了《罕見病診療指南(2019年版)》。

　　2019年12月1日起正式施行的藥品管理法提出，國家鼓勵短缺藥品的研制和生產，對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優先審評審批。這對于罕見病藥物研發企業而言，具有鼓勵支持的作用。

　　可見，隨著這些舉措的推進，雖然離真正解決我國罕見病問題還很遙遠，但對于國內罕見病無法診斷、無藥可醫的情況或有些許改善。

　　除了診斷難問題以外，治療費用昂貴是一大難題。據了解，有些罕見病一年治療費要一兩百萬，患者面臨著嚴重的治療負擔。

　　根據中國罕見病聯盟、北京協和醫院發起的2019中國罕見病患者綜合社會調查顯示，中12601個有效回答里，只有不到三分之二的罕見病患者目前正在接受治療。停止治療的受訪者中，有超過40%的人表示是因為“醫療費用太高，無法負擔”而停止治療。

　　為減輕罕見病患者用藥負擔，2019版國家醫保常規目錄將32種55種罕見病用藥納入，適用于19種罕見病，其中2019年新準入目錄的有5種，適用于原發性肉堿缺乏癥、早發帕金森病等。2019年11月，醫保談判目錄中又增加了7種談判成功的罕見病藥。

　　另外，將于2020年1月17日開標的第二批國家組織藥品集采選擇了33個品種，覆蓋糖尿病、高血壓、抗腫瘤和罕見病等治療領域。

　　醫保局在答復中提出，下一步，國家醫保局將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。并積極會同有關部門，對罕見病創新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。

　　業內認為，隨著更多罕見病藥物納入醫保，對于需要終身用藥的罕見病患者而言，藥費負擔會減輕許多，也能進一步提升罕見病患者接受治療的意愿。

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