該藥企新藥獲FDA孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽性實體瘤

2023年11月27日 14:28:46來源：制藥網點擊量：35507

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　　【制藥網產品資訊】孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病藥物，并給予相關產品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發具有重要意義。

　　11月27日，科倫藥業公告，公司控股子公司科倫博泰主要產品A400(在轉染過程中重排(RET)小分子激酶抑制劑項目，亦稱為KL590586或EP0031)獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽性實體瘤。

　　資料顯示，A400(EP0031)是新一代選擇性RET抑制劑(SRI)，對常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性。因此，A400(EP0031)具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400(EP0031)在體外和體內對主要RET激酶表現出良好的抑制活性。A400(EP0031)在動物模型中也表現出良好的血腦屏障穿透性。目前，科倫博泰正在中國開展A400(EP0031)針對RET陽性非小細胞肺癌的關鍵臨床研究。

　　科倫博泰表示，此次A400獲得美國FDA孤兒藥資格認定后，有望加快推進在美國的臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。

　　隨著A400獲得美國FDA孤兒藥資格的認定，科倫藥業國際化進程也更進一步。據了解，當前越來越多的中國創新藥走向國際市場。如自10月底以來，國內的君實生物、和黃醫藥、億帆醫藥三家上市藥企的三款國產創新藥已經相繼在美國市場獲批。其中，11月9日，和黃醫藥宣布，其合作伙伴武田取得呋喹替尼的美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，適應證是成人轉移性結直腸癌。呋喹替尼成為在美國獲批上市的小分子抗腫瘤原創新藥，該藥在美國獲批48小時以內已開出了頭張處方。

　　除了近期在美國獲批的三款創新藥在美獲批，更多的國產創新藥還在排隊等待海外市場的檢驗。以PD-1腫瘤藥為例，FDA正在審評百濟神州的替雷利珠單抗用于治療二線ESCC的新藥上市許可申請，預計將于2023年內或2024年上半年批準該項申請。亞盛醫藥的頭個上市品種奧雷巴替尼近日剛在國內獲批新適應證，此前該藥已獲得FDA授予的四項孤兒藥資格認定和一項快速通道資格認定。

　　業內認為，國產創新藥“出海”步伐提速，生物醫藥領域“出海”是未來重要主線之一。打開海外市場是相關企業國際競爭力的體現，有望獲得更高估值。

　　另有人士表示，對于致力于國際化的中國創新藥企來說，需要企業對全球對生物藥定價體系進行綜合考量。站在企業角度，希望國內支付政策的制定，一方面要以患者為中心，讓患者更方便獲得藥物，另一方面也要考慮創新藥的長期投入、高風險等特點，支持中國生物醫藥創新發展。

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